Elevidys: Anvisa avalia dados e aguarda resposta da empresa

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) está avaliando as informações complementares apresentadas pelo laboratório Roche Farma Brasil e revisando os protocolos previstos para o medicamento Elevidys no Brasil. Além disso o laboratório responsável ainda deverá apresentar dados adicionais solicitados pela Agência. 

As questões que estão sendo tratadas pela Anvisa e a empresa incluem revisões de protocolos clínicos, ajustes no plano de gerenciamento de risco e refinamento das estratégias de monitoramento de longo prazo para assegurar o uso seguro e responsável do produto no país. 

Em fevereiro, a empresa apresentou uma nova proposta de Termo de Compromisso. Após avaliação da equipe técnica, a Agência solicitou dados específicos para o cumprimento do Termo de Compromisso vigente. Estes dados envolvem informações do estudo de acompanhamento de longo prazo feito com os participantes dos ensaios clínicos, incluindo os dados interinos de eficácia do produto. 

Registro no Brasil 

No Brasil, o Elevidys® foi registrado em dezembro de 2024 a título excepcional e com exigência de apresentação de dados complementares de eficácia e segurança. Para essa aprovação foram consideradas as características específicas de produtos de terapia avançada, a raridade da doença e as incertezas sobre as evidências clínicas disponíveis. Este registro condicional está previsto na Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021.  

O produto foi autorizado no Brasil para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), restrita a pacientes deambuladores (que têm a capacidade de andar ou caminhar de forma independente ou com ajuda de um dispositivo), entre 4 e 7 anos de idade, e critérios específicos de elegibilidade clínica e laboratorial. 

Em julho de 2025, a Anvisa suspendeu temporariamente a venda e o uso do Elevidys® no Brasil com a publicação da Resolução (RE) 2.813/2025. A decisão foi tomada diante de novas informações internacionais relacionadas a eventos graves de insuficiência hepática aguda, o que incluiu casos fatais após a administração do medicamento, bem como de achados semelhantes com terapias gênicas que utilizam tecnologias e meios de ação semelhantes (plataformas vetoriais análogas). 

A suspensão temporária permanece em vigor, enquanto são concluídas as análises técnicas complementares e as tratativas com a empresa Roche Farma Brasil, responsável pelo registro do produto no país. 

Incertezas entre agências 

Até o momento, os documentos públicos indicam divergências entre às Autoridades Reguladoras Estrangeiras Equivalentes (AREEs) reconhecidas pela Anvisa nas avaliações do balanço benefício-risco. O Elevidys® é autorizado nos Estados Unidos e no Japão. Já a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recusou a autorização de comercialização do medicamento com base na avaliação do desfecho primário do estudo clínico. 

Investigação e próximos passos 

 A Anvisa aguarda o atendimento integral da empresa às solicitações para dar prosseguimento ao trabalho e subsidiar a decisão final sobre a situação do registro do produto no país.  

Desde a suspensão, teve início uma investigação técnica pela Anvisa que encaminhou à empresa alguns questionamentos e exigências formais, solicitando, entre outros aspectos: 

- Dados atualizados e consolidados de segurança, com foco em insuficiência hepática aguda, óbitos e outros eventos adversos graves;  

- Análises detalhadas de causalidade dos eventos reportados;  

- Propostas de aprimoramento do Plano de Gerenciamento de Risco;  

- Medidas adicionais de mitigação e monitoramento de riscos, especialmente da função hepática; e  

- Dados complementares de eficácia clínica, particularmente na população deambuladora dentro da faixa etária autorizada no Brasil.  

Em outubro de 2025 a Anvisa promoveu discussões técnicas com especialistas em um painel científico independente para auxiliar a avaliação do perfil benefício-risco do Elevidys®. Nessas discussões, foram identificadas outras questões que deveriam ser ajustadas, relacionadas ao perfil de segurança hepática e à resposta imunológica ao vetor viral. 

Prioridade e cuidado 

 A Agência reforça que o processo regulatório relativo ao Elevidys® tramita em regime de prioridade, considerando a gravidade da doença, seu impacto clínico e social e a proteção integral de crianças e adolescentes. Ao mesmo tempo, esclarece que, em situações envolvendo terapias avançadas e eventos adversos graves, não é possível antecipar prazos para a conclusão da análise, uma vez que esta depende da qualidade das informações apresentadas pela empresa, bem como de avaliação técnica criteriosa pela Anvisa. 

A Agência mantém seu compromisso com a transparência, o rigor técnico e a proteção da saúde da população, informando que a decisão final sobre a manutenção, alteração ou eventual retirada da suspensão cautelar do Elevidys® será tomada exclusivamente com base na melhor evidência científica disponível e na avaliação equilibrada entre benefícios e riscos.