Guia sobre desenhos adaptativos em ensaios clínicos está em consulta pública

A Anvisa publicou o Edital de Chamamento 15/2025, para coletar contribuições ao Guia E20 do ICH (do inglês International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use – Conselho Internacional de Harmonização de Requisitos Técnicos para Produtos Farmacêuticos de Uso Humano). O documento aborda a utilização de desenhos adaptativos em ensaios clínicos.

O prazo para participação já está aberto e vai até 30/11/2025. As contribuições devem ser feitas em formulário eletrônico específico.

Qualquer interessado no tema abordado pelo guia pode contribuir, em especial os patrocinadores e investigadores de pesquisa clínica, estatísticos, organizações representativas de pesquisa clínica (ORPCs), profissionais de saúde, participantes de pesquisas e pacientes.

Para contribuir, é recomendado observar os seguintes pontos:

• Priorizar ou destacar os principais comentários.
• Correlacionar seu comentário com o número da linha correspondente do guia, para facilitar a identificação do texto.
• Fornecer justificativa e quaisquer exemplos relevantes para apoiar as mudanças sugeridas.
• Apresentar sugestão de nova escrita, sempre que possível.
• Consolidar comentários da mesma organização, se apropriado.
• Elaborar o comentário preferencialmente em inglês.

Contextualização

Como membro do ICH, a Anvisa colabora com o processo de discussão e harmonização dos requisitos técnicos para medicamentos em diversos grupos de trabalho (GTs). Dentre eles, a Agência participa do GT referente ao Guia ICH E20 sobre desenhos adaptativos em ensaios clínicos.

A minuta do guia apresenta diretrizes sobre o uso de ensaios clínicos confirmatórios com desenho adaptativo, destinados a avaliar um tratamento para determinada condição médica no contexto de seu programa de desenvolvimento.

Um desenho adaptativo é aquele que permite a realização de modificações previamente planejadas em um ou mais aspectos do ensaio, com base em análises interinas de dados acumulados dos participantes. Destaca-se que essas modificações devem ser previamente planejadas e estar claramente especificadas no protocolo clínico antes do início do estudo.

O foco do guia está nos princípios que regem o planejamento, a condução, a análise e a interpretação de ensaios com desenho adaptativo confirmatório, cujo objetivo é confirmar a eficácia e apoiar a avaliação benefício-risco de um tratamento.

Atualmente, a Anvisa não possui regulamentação específica sobre o tema. A adoção desse guia permitirá maior flexibilidade para avaliar e discutir abordagens inovadoras de desenho de ensaios clínicos, ao longo de todo o processo de desenvolvimento.

Resultados confiáveis

O documento apresenta os princípios fundamentais que exigem planejamento prévio e devem ser aplicados a todos os tipos de adaptação, de modo a garantir resultados confiáveis e robustos.

O guia também aborda os principais tipos de adaptações, destacando suas vantagens, desafios e cuidados metodológicos. Inclui ainda orientações voltadas à limitação do risco de conclusões equivocadas e à obtenção de estimativas confiáveis do efeito do tratamento, sem vieses.

Além disso, o guia traz diretrizes para preservar a integridade dos ensaios clínicos, com recomendações sobre o cegamento (ocultação da alocação de grupos de um ou mais indivíduos envolvidos em um estudo de pesquisa clínica) de participantes, investigadores e patrocinador, bem como orientações referentes ao Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC/DSMB).

Para mais detalhes relacionados a esse guia, acesse a página de consultas públicas em andamento, no  site do ICH.