Protocolo de segurança e eficácia (código de assunto 11305)
Objetivo do Protocolo de Segurança e Eficácia
Trata-se de uma consulta de pré-submissão, na qual a empresa apresenta um protocolo de segurança e eficácia contendo documentação com uma breve descrição do racional clínico de desenvolvimento, entre outras informações.
Na análise do protocolo, a Gerência de Avaliação de Segurança e Eficácia (Gesef) avalia se a proposta apresentada pela solicitante é aceitável ou não, e se será necessária a apresentação de provas adicionais para o pleito apresentado na documentação. A partir desta análise do protocolo, a Gesef realiza uma manifestação prévia via ofício sobre qual a documentação de segurança e eficácia deverá ser apresentada no momento da solicitação de registro para o produto apresentado.
Destaca-se que a consulta de pré-submissão do protocolo não é uma avaliação de mérito da solicitação de registro e tem o intuito de apenas discutir o desenvolvimento clínico, de modo a orientar e esclarecer dúvidas sobre a documentação necessária de segurança e eficácia que deverá ser apresentada no momento da solicitação. Esta é uma atividade facultativa e voluntária, sem custo para a solicitante.
A aprovação ou não do registro ocorrerá somente após a submissão e avaliação completa e satisfatória de todas as informações apresentadas conforme os critérios estabelecidos pelos atos normativos e documentos orientativos aplicáveis.
Fundamentação Legal
A submissão do protocolo de segurança e eficácia está prevista no artigo 3º da Resolução da Diretoria Colegiada RDC nº 948, de 12 de dezembro de 2024, que estabelece que a Anvisa poderá fornecer orientações previamente à submissão da petição de registro sanitário do medicamento.
A Instrução Normativa (IN) 184, de 28 de setembro de 2022 dispõe sobre a definição dos assuntos disponíveis para o protocolo administrativo das solicitações de registro de medicamentos sintéticos e semissintéticos enquadrados como novos e inovadores.
Outros atos normativos podem ser consultados nas Bibliotecas Temáticas de Medicamentos e Insumos Farmacêuticos. Devem ser também levadas em consideração as recomendações expressas nos guias da Anvisa e outros documentos de referência da Anvisa.
Documentos necessários para a submissão do protocolo de segurança e eficácia
Para instruir processos e petições é necessário observar a documentação obrigatória na lista de verificação (checklist) disponível na página do Código de Assunto 11305.
Para a submissão do Protocolo de Segurança e Eficácia a empresa deve apresentar:
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Folha de rosto para aditamento. No campo observações, devem estar descritos o nome do produto, os fármacos e concentrações.
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Justificativa do processo, indicando, se houver, outro processo ou petição ao qual está vinculado.
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Submissão eletrônica, em formato PDF, que permita busca textual, cópia e impressão, contendo os documentos descritos a seguir que forem aplicáveis:
- índice com identificação do nome dos arquivos e páginas a que se refere cada documento solicitado. O nome do arquivo deve estar relacionado e identificar diretamente o documento apresentado;
- breve contextualização da condição clínica à qual o produto se destina, incluindo as opções terapêuticas existentes no Brasil, discussão da prática clínica e dados epidemiológicos nacionais, quando disponíveis;
- breve descrição do racional clínico de desenvolvimento do medicamento, apresentando o embasamento científico do programa de desenvolvimento a ser conduzido e uma discussão das inovações do medicamento proposto frente às opções terapêuticas já registradas;
- proposta regulatória a ser solicitada, descrevendo a categoria regulatória e a via de desenvolvimento propostas;
- referências bibliográficas completas que sejam indispensáveis para a avaliação da submissão, se for o caso.
- Situação regulatória internacional do produto, constando:
- lista de autoridades reguladoras nas quais o produto proposto esteja registrado;
- informação se o produto já está em comercialização;
- disponibilidade de relatórios de farmacovigilância a serem submetidos posteriormente;
- possibilidade de demonstração futura do relatório completo/analítico de aprovação de tais autoridades, sem tarjas;
- lista de compromissos assumidos com agências regulatórias internacionais, o cronograma acordado para o cumprimento e as etapas já cumpridas ou em andamento.
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Bula internacional do produto proposto para registro, se aplicável.
Diferença entre o protocolo de segurança e eficácia e o Dossiê de Desenvolvimento Clínico de Medicamento (DDCM)
O protocolo de segurança e eficácia, avaliado pela Gesef, tem o objetivo de verificar se as provas que a empresa pretende apresentar parecem ser suficientes para demonstrar a segurança e a eficácia de um certo produto a ser registrado por meio de uma via regulatória proposta. Para tanto, avalia-se a presença/intenção de condução de estudos clínicos como também de não clínicos e de bioequivalência.
O Dossiê de Desenvolvimento Clínico de Medicamento (DDCM), avaliado pela Coordenação de Pesquisa Clínica em Medicamentos e Produtos Biológicos (Copec), tem intenção de avaliar se um estudo clínico com certo medicamento pode ser conduzido no Brasil. Para tanto, o DDCM avalia a qualidade do medicamento, informações de segurança e eficácia obtidas previamente, o protocolo do estudo clínico extensivamente discutido, entre outros dados. Para informações sobre o DDCM, consulte a página de Pesquisa Clínica.
Caso a empresa já tenha tido um DDCM avaliado, poderá apresentar o comunicado especial desta avaliação no âmbito do protocolo de segurança e eficácia.
Diferença entre o protocolo de segurança e eficácia e o protocolo de estudos de equivalência terapêutica
O protocolo de estudos de equivalência terapêutica, avaliado pela Coordenação de Equivalência Terapêutica (Ceter), analisa a forma de condução dos estudos comparativos entre medicamentos. Neste caso, aqueles medicamentos que são comparados conforme normativas vigentes ou para os quais já existem guias específicos dentro da Anvisa continuarão sendo avaliados pela Ceter. Para informações sobre o protocolo de estudos de equivalência terapêutica, consulte a página de Equivalência Terapêutica.
Caso a empresa já tenha tido um protocolo de equivalência terapêutica avaliado pela Ceter, poderá apresentar o ofício desta avaliação no âmbito do protocolo de segurança e eficácia.