Ultomiris (ravulizumabe)

Nome do produto 

Ultomiris (ravulizumabe) 

Empresa 

ASTRAZENECA DO BRASIL LTDA 

Categoria 

Produto Biológico 

Indicação Terapêutica 

Ultomiris® (ravulizumabe) é indicado no tratamento de pacientes adultos e pediátricos com um mês de idade ou mais e com um peso corporal de pelo menos 5 kg 10 kg ou acima, com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa) para inibir a microangiopatia trombótica (MAT). 

Mais informações 

Foi aprovada a ampliação de uso do medicamento ULTOMIRIS® (ravulizumabe) para o tratamento da Síndrome Hemolítico‑Urêmica Atípica (SHUa), incluindo pacientes pediátricos a partir de 5 kg de peso corporal, bem como a remoção da recomendação de uso prévio de eculizumabe por período mínimo antes do início ou transição para o ravulizumabe. 

ULTOMIRIS® (ravulizumabe) é um anticorpo monoclonal humanizado que se liga ao componente C5 do sistema complemento, inibindo sua clivagem e prevenindo a formação do complexo de ataque à membrana, mecanismo central na fisiopatologia da SHUa. O medicamento é administrado por via intravenosa, em esquema posológico baseado no peso corporal, com dose de ataque seguida de doses de manutenção em intervalos prolongados. 

A SHUa é uma doença ultrarrara, grave e progressiva, caracterizada por microangiopatia trombótica mediada pelo complemento, que pode levar rapidamente à insuficiência renal, comprometimento multissistêmico e risco de óbito, especialmente em populações pediátricas. O manejo precoce e efetivo da doença é essencial para reduzir dano orgânico irreversível e melhorar o prognóstico de longo prazo. 

A ampliação do uso de ULTOMIRIS® foi suportada por um conjunto integrado de evidências clínicas, farmacocinéticas, farmacodinâmicas e de mundo real. Os dados dos estudos clínicos ALXN1210‑aHUS‑311 e ALXN1210‑aHUS‑312, incluindo seus adendos finais, demonstraram que o ravulizumabe promove controle sustentado da microangiopatia trombótica, com normalização ou melhora clinicamente relevante de parâmetros hematológicos e renais, tanto em pacientes virgens de tratamento com inibidores do complemento quanto naqueles previamente tratados com eculizumabe. Em pacientes pediátricos ≥5 kg, as análises farmacocinéticas e farmacodinâmicas confirmaram exposição sistêmica adequada e inibição completa e sustentada do complemento terminal, especialmente após a otimização do esquema posológico com dose de ataque de 600 mg. 

Adicionalmente, dados de mundo real, incluindo o estudo aHUS‑IMPACT, demonstraram que a iniciação do ravulizumabe como terapia inicial ou a troca precoce após curto período de uso de eculizumabe resulta em melhora rápida e sustentada dos desfechos hematológicos e renais na prática clínica, corroborando os achados dos estudos controlados. Esses resultados sustentam a conclusão de que não há necessidade clínica de uso prévio obrigatório de eculizumabe antes do tratamento com ravulizumabe. 

A avaliação do perfil de segurança baseou‑se nos dados clínicos e nos resultados consolidados do Relatório Periódico de Avaliação Benefício‑Risco (PBRER), que não identificaram novos sinais de segurança ou alterações relevantes no perfil benefício‑risco do medicamento. O principal risco conhecido, de infecção meningocócica, permanece adequadamente descrito e mitigado por medidas de vacinação e profilaxia antibiótica,