Revestive® (Teduglutida): ampliação de uso

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Indicação

O produto Revestive® teve aprovação de ampliação de uso para a população pediátrica a partir de um ano na indicação terapêutica aprovada: Revestive® é indicado para o tratamento de pacientes com 1 ano de idade ou mais com Síndrome do Intestino Curto (SIC), que são dependentes de suporte parenteral. A aprovação da indicação para população pediátrica exclui pacientes com peso inferior a 10 Kg.

Mais informações

A síndrome do intestino curto é uma condição rara, séria, física e socialmente incapacitante e possivelmente de risco à vida. As causas comuns de SIC em crianças incluem enterocolite necrotizante em bebês, vôlvulo do intestino médio, atresia intestinal e gastrosquise. Pacientes com SIC são altamente propensos a uma variedade de complicações, incluindo desnutrição, diarreia, desidratação, distúrbios eletrolíticos e má absorção de nutrientes. A insuficiência intestinal decorrente de SIC é definida pela redução da função intestinal abaixo do mínimo necessário para a absorção de macronutrientes e/ou água e eletrólitos, e leva à necessidade de suplementação intravenosa (IV), também chamada de suporte parenteral (SP), para manter a saúde e/ou crescimento. Alguns pacientes adultos e pediátricos com SIC são capazes de atingir novamente a autonomia enteral, ou seja, desmamar completamente do SP; entretanto, a adaptação é geralmente mínima depois de 2 anos e é improvável que pacientes que não atingem autonomia enteral dentro de 2 anos de seu diagnóstico inicial atinjam novamente a independência de SP. A dependência de SP tem um impacto negativo muito significativo na qualidade de vida. Não existem terapias aprovadas atualmente no Brasil que promovam a adaptação intestinal em crianças com SIC. Atingir a autonomia do SP é um objetivo essencial e necessidade médica não atendida para todas as crianças afetadas. Desta maneira, foi apresentada a solicitação para aprovação de ampliação da indicação para teduglutida para incluir pacientes pediátricos com SIC que dependem de SP. A teduglutida é um análogo recombinante do peptídeo semelhante ao glucagon 2 (GLP-2) que ocorre naturalmente no organismo humano, e que tem o mesmo mecanismo de ação do GLP-2. GLP-2 é um regulador central de capacidade absortiva intestinal secretado em resposta a conteúdos luminais pelas células L enteroendócrinas, encontradas principalmente no íleo distal e no cólon. Para fundamentar avaliação de risco/benefício do tratamento com teduglutida em pacientes pediátricos com Síndrome do Intestino Curto (SIC), foram conduzidos 4 estudos clínicos. Dois estudos são considerados principais, TED-C13-003 e TED-C14-006, e estão concluídos. Nos estudos principais, 87 indivíduos pediátricos com SIC foram tratados com teduglutida e 14 indivíduos foram tratados com o tratamento considerado padrão. Os estudos são os seguintes: • TED-C13-003: Estudo aberto, de avaliação de farmacocinética, de segurança e farmacodinâmica de teduglutida em indivíduos pediátricos de 1 a 17 anos com SIC dependente de suporte parenteral. • TED-C14-006: Estudo de 24 semanas, duplo-cego, de segurança, eficácia e farmacodinâmica que investiga duas doses de teduglutida em indivíduos pediátricos até 17 anos de idade com síndrome do intestino curto que dependem de suporte parenteral. Foram também apresentados dados preliminares de dois estudos de extensão, SHP633- 003 e SHP633-304, que estão em andamento: • SHP633-003: Estudo retrospectivo e prospectivo, aberto, de longo prazo de segurança e eficácia de teduglutida em indivíduos pediátricos com síndrome do intestino curto que concluíram o TED-C13-003. • SHP633-304: Estudo prospectivo, aberto, de longo prazo de segurança e eficácia de teduglutida em pacientes pediátricos com síndrome do intestino curto que concluíram o TED-C14-006. A avaliação de eficácia, nos 2 estudos principais e 2 de extensão, do tratamento com teduglutida em pacientes pediátricos com SIC evidenciaram benefícios clinicamente significativos, incluindo redução no volume de SP, de calorias e de dias de infusão por semana e, em alguns casos, obtenção de autonomia enteral. Benefícios de tratamento similares não foram observados nos pacientes tratados com tratamento padrão. A avaliação de segurança nos estudos clínicos conduzidos em pacientes pediátricos com SIC demonstrou que os riscos identificados relacionados ao tratamento com teduglutida para pacientes pediátricos com SIC se alinham com o perfil de segurança já conhecido de teduglutida para pacientes adultos, e são considerados gerenciáveis para a população pediátrica. A avaliação clínica não inclui pacientes com menos de 1 ano de idade. Revestive não é recomendado para pacientes pediátricos com peso menor que 10 Kg devido à dosagem e características da apresentação comercial disponível no Brasil. Foi possível concluir que o tratamento com teduglutida resulta em benefícios clínicos importantes, superando os riscos, em pacientes pediátricos com 1 ano de idade ou mais com Síndrome do Intestino Curto, que são dependentes de suporte parenteral.