Hympavzi (marstacimabe): novo registro

Nome do produto 

Empresa

PFIZER BRASIL LTDA

Categoria

Produto Biológico – Registro de Produto Novo

Indicação

Hympavzi (marstacimabe) é indicado para:

- Profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios de sangramento em pacientes com 12 anos de idade ou mais (acima de 35kg de peso corporal) com hemofilia A severa (deficiência congênita de FVIII, FVIII <1%) sem inibidores de FVIII, e

- Profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir a frequência de episódios de sangramento em pacientes com 12 anos de idade ou mais (acima de 35kg de peso corporal) com hemofilia B severa (deficiência congênita deFIX, FIX <1%) sem inibidores de FIX.

Publicação no DOU

Hemofilia A e hemofilia B são distúrbios genéticos de sangramento causados por uma disfunção ou deficiência do fator de coagulação VIII (FVIII) ou IX (FIX), respectivamente. Pacientes com essas hemofilias não conseguem coagular adequadamente e podem sangrar por mais tempo do que o normal após lesão ou cirurgia. Eles também podem ter sangramento espontâneo em músculos, articulações e órgãos, o que pode ser fatal. Esses episódios de sangramento são tipicamente controlados por tratamento episódico sob demanda ou profilaxia usando produtos contendo FVIII ou FIX.

Hympavzi é um novo tipo de produto biológico que, em vez de substituir um fator de coagulação, funciona reduzindo a quantidade e, portanto, a atividade da proteína anticoagulante natural chamada inibidor da via do fator tecidual. Isso aumenta a quantidade de trombina, uma enzima crítica na coagulação do sangue. Espera-se que isso reduza ou previna a frequência de episódios de sangramento.

A aprovação do Hympavzi é baseada em um estudo clínico de fase 3, multicêntrico, em 116 pacientes adultos e pediátricos do sexo masculino com hemofilia A grave ou hemofilia B grave, ambos sem inibidores. Durante os primeiros seis meses deste estudo, os pacientes receberam tratamento com fator de reposição sob demanda (33 pacientes) ou profilaticamente (83 pacientes). Esses pacientes então receberam profilaxia com Hympavzi por 12 meses. A principal medida de eficácia do Hympavzi foram as taxas de sangramento anualizadas dos sangramentos. Nos pacientes que receberam reposição de fator sob demanda durante os primeiros seis meses do estudo, a taxa de sangramento anualizada estimada foi de 3,8,0, já a taxa de sangramento anualizada estimada durante o tratamento com Hympavzi foi de 3,18, mostrando que o Hympavzi foi superior à reposição de fator sob demanda. No período inicial de seis meses durante o qual os pacientes receberam reposição profilática de fator, a taxa de sangramento anualizada estimada foi de 7,85 e de 5,08 durante os 12 meses subsequentes de profilaxia com Hympavzi, mostrando que o Hympavzi apresentou taxas de sangramento semelhantes.

Os eventos adversos mais comuns do Hympavzi são reações no local da injeção, dor de cabeça e coceira (prurido). As bulas do Hympavzi trazem advertências sobre risco de coágulos sanguíneos circulantes (eventos tromboembólicos), hipersensibilidade e toxicidade embriofetal.

Esse medicamento foi registrado em conformidade com a Resolução RDC nº 205/2017, considerando a raridade da doença para qual está indicado.