Fabrazyme ® (Beta Agalsidase): nova indicação

Ampliação de uso aprovada para pacientes pediátricos acima de 8 anos de idade, para o tratamento de longo prazo da reposição enzimática em pacientes com diagnóstico confirmado de doença de Fabry.

Publicado em 20/07/2020 00h00 Atualizado em 13/10/2020 11h37

Nome do produto	Fabrazyme ® (Beta Agalsidase)
Empresa	Sanofi Medley Farmacêutica LTDA.
Categoria	Ampliação de Uso
Indicação	O produto Fabrazyme ® teve ampliação de uso aprovada para pacientes pediátricos acima de 8 anos de idade, para a indicação terapêutica: Fabrazyme® é indicado para o uso no tratamento de longo prazo da reposição enzimática em pacientes com diagnóstico confirmado de doença de Fabry.
Publicação no DOU	20/07/2020
Mais informações	A empresa apresentou dados obtidos de dois estudos clínicos, conduzidos com pacientes pediátricos com doença de Fabry e tratados com Fabrazyme®, como suporte para a aprovação da ampliação de uso para pacientes pediátricos acima de 8 anos de idade. Nos dois estudos os resultados de eficácia demonstraram a depuração do glicosfingolipídio globotriaosilceramida (GL-3) plasmático, que foi reduzido para níveis normais com o tratamento. Foi demonstrada também a depuração total, com manutenção e resultados, de GL-3 do endotélio capilar superficial da pele, para a maioria dos pacientes avaliados. Os estudos evidenciam a manutenção de função renal, com tendência de melhora da proteinúria e microalbuminúria, e de função cardíaca durante o tratamento. Além desses estudos foram apresentados dados de um estudo pós comercialização e dados de farmacovigilância. Na avaliação de segurança, incluindo os dados de estudos de avaliação pós comercialização, não foram identificadas novas preocupações com relação à segurança do uso do produto em pacientes pediátricos acima de 8 anos de idade, com exceção de reações associadas à infusão e hipersensibilidade, que parecem representar uma maior proporção de eventos pediátricos do que na população geral. Os dados clínicos apresentados, em suma, demonstram que o perfil de segurança e eficácia do tratamento com Fabrazyme® administrado a 1 mg/kg a cada 2 semanas em pacientes pediátricos acima de 8 anos é consistente com o de adultos. O início do acúmulo de GL-3 e os sintomas da doença no início da vida justificam o tratamento na infância. A relação benefício-risco do uso de Fabrazyme®, com dosagem de 1,0 mg/kg de peso corporal, administrada a cada 2 semanas, no tratamento da doença de Fabry é, portanto, favorável para pacientes pediátricos acima de 8 anos.