Fabhalta ® (iptacopana): novo registro

Nome do produto

Fabhalta ® (iptacopana)

Empresa

NOVARTIS BIOCIENCIAS S.A

Categoria

Registro de medicamento novo (novo IFA) – via de desenvolvimento completo

Indicação

FABHALTA® é indicado para o tratamento de pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN).

Publicação no DOU

27/01/2025

Mais informações

A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é um distúrbio hematológico raro caracterizado por hemólise mediada por complemento com anemia hemolítica associada (muitas vezes necessitando de transfusão), suscetibilidade aumentada para trombose, disfunção de medula óssea e citopenia periférica. A HPN é uma doença com risco à vida associada a morbidade e mortalidade significativas.

Progressos no desenvolvimento de terapias dirigidas a HPN melhoraram os resultados e aumentaram a expectativa de vida em pacientes com HPN. No entanto, ainda há diversos desafios no tratamento de HPN apesar da disponibilização de terapias de inibidor de complemento aprovadas.

O iptacopana é o primeiro da classe de inibidores do fator B da via alternativa do complemento administrado por via oral e desenvolvido para o tratamento de HPN. O iptacopana tem como alvo a via alternativa da cascata do complemento proximalmente e, na HPN, inibe a hemólise intravascular (IVH) mediada por C5 e a hemólise extravascular (EVH) mediada por C3. O iptacopana oferece uma alternativa oral a infusões ou injeções administradas cronicamente, proporcionando um benefício adicional aos pacientes, considerando-se a natureza crônica da HPN.

O que é o iptacopana?

Iptacopan é um inibidor do Fator B administrado pela via oral, de primeira classe, e é uma terapia eficaz e bem tolerada desenvolvida para o tratamento de HPN.

Para que FABHALTA^®é indicado?

Para o tratamento de pacientes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN).

Quaisosbenefícios que FABHALTA^® demonstrou nos estudos clínicos?

Para subsidiar o pedido de registro a empresa encaminhou o estudo pivotal de fase III CLNP023C12302 (aqui denominado APPLY-PNH), o estudo de apoio fase III, de grupo único, aberto CLNP023C12301 (aqui denominado APPOINT-PNH). O estudo APPLY-PNH é um ensaio pivotal, randomizado, aberto, multicêntrico, de comparador ativo, que randomizou 97 pacientes adultos com HPN com anemia residual (hemoglobina < 10 g/dl) mesmo após um regime estável de terapia com anticorpo anti-C5 (eculizumabe ou ravulizumabe) por pelo menos 6 meses antes da randomização. Ambos os estudos de fase III atenderam aos seus objetivos primários. No APPLY-PNH, em pacientes que receberam tratamento anterior com inibidor do complemento SoC, o benefício do tratamento com iptacopana em comparação ao tratamento anti-C5 foi clinicamente significativo e altamente estatisticamente significativo para os dois desfechos primários de resposta hematológica, abrangendo melhora prolongada na hemoglobina e prevenção de transfusões. A diferença do tratamento em proporções marginais de pacientes (IC de 95%) com um aumento prolongado nos níveis de hemoglobina em relação ao valor basal de ≥ 2 g/dl na ausência de transfusões de RBCs foi de 80.3% (71.3, 87.6) e para pacientes com níveis prolongados de hemoglobina ≥ 12 g/dl na ausência de transfusões de RBCs foi de 67.0% (56.3, 76.9) (valor de p bicaudal não ajustado < 0.0001 para ambos os desfechos). A maioria dos pacientes no grupo do iptacopana obteve melhora prolongada significativa da hemoglobina de ≥ 2 g/dl em relação ao valor basal e hemoglobina prolongada ≥ 12 g/dl aproximando-se da normalização da hemoglobina em comparação a nenhum no grupo anti-C5.

Quais os principais riscos associados a FABHALTA^®?

A iptacopana foi bem tolerada, sem mortes e sem interrupções devido a eventos adversos. A incidência geral de eventos adversos emergentes do tratamento (EAETs) foi semelhante entre os grupos do iptacopana e anti-C5, com uma incidência menor de eventos adversos graves nos pacientes tratados com iptacopana em comparação com anti-C5. Os EAETs relatados foram predominantemente de severidade leve a moderada e a proporção de pacientes que relataram EAETs severos foi menor no grupo do iptacopana em comparação ao grupo anti-C5. Os eventos adversos com maior incidência foram infecções e infestações, observada em uma proporção maior de pacientes no grupo anti-C5 que no grupo do iptacopana. Os EAETs relatados com mais frequência no grupo do iptacopana foram dor de cabeça, diarreia, nasofaringite e náusea.

Como FABHALTA^®deve ser usado?

A dose recomendada é de 200 mg duas vezes ao dia.

Caso uma dose ou doses tenha(m) sido esquecida(s), o paciente deve ser aconselhado a tomar uma dose de FABHALTA® o mais rápido possível (mesmo que seja um pouco antes da próxima dose programada) e depois retomar o cronograma posológico regular.

A HPN é uma doença que requer tratamento crônico. A descontinuação deste medicamento não é recomendada a menos que clinicamente indicado.

FABHALTA^®já está disponível no mercado?

Embora o registro de FABHALTA^® já tenha sido concedido pela Anvisa, o medicamento estará apto para comercialização após a aprovação do preço máximo pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED). Porém, a decisão de quando o medicamento será comercializado é da empresa detentora do registro.

A disponibilização do medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS) é condicionada à avaliação e recomendação de incorporação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC) e aprovação pelo Ministério da Saúde. Nem todo medicamento registrado na Anvisa é objeto de avaliação pela CONITEC e incorporação ao SUS.