Alhemo (concizumabe): novo registro

Nome do produto 

Empresa

Novo Nordisk Farmacêutica do Brasil

Categoria

Produto Biológico – Registro de Produto Novo

Indicação

Alhemo® é indicado para profilaxia de rotina de sangramentos em pacientes com: • hemofilia A (deficiência do fator VIII congênita) com inibidores do FVIII ≥ 12 anos de idade. • hemofilia B (deficiência do fator IX congênita) com inibidores do FIX ≥ 12 anos de idade.

Publicação no DOU

Alhemo® tem como princípio ativo o concizumabe, um anticorpo monoclonal IgG4 humanizado produzido por tecnologia de DNA recombinante capaz de inibir o fator anti-tecido (anti-TFPI). O bloqueio do TFPI (do inglês, Tissue Factor Pathway Inhibitor) permite o aumento da produção de trombina, uma proteína que ajuda a coagular o sangue e a prevenir hemorragias, quando os outros fatores de coagulação estão ausentes ou deficientes na presença de inibidores.

Alhemo® é uma solução injetável para administração subcutânea diária para profilaxia de rotina para prevenir ou reduzir sangramentos em pacientes adultos e pediátricos (>12 anos) com hemofilia A (deficiência do fator VIII congênita) com inibidores do FVIII, e hemofilia B (deficiência do fator IX congênita) com inibidores do FIX. O produto será comercializado em um sistema de aplicação preenchido (multidose e descartável) pronto para administração.

A aprovação do Alhemo® (concizumabe) foi baseada nos resultados do estudo 4311, um estudo de fase 3 que avaliou a eficácia e a segurança do concizumabe para a profilaxia de episódios de sangramento em 91 participantes adultos (58 HAwI e 33 HBwI) e 42 participantes adolescentes (22 HAwI e 20 HBwI) do sexo masculino com hemofilia A ou B com inibidores (HAwI e HBwI). O estudo foi comparou o efeito da profilaxia com concizumabe versus a ausência de profilaxia (tratamento sob demanda com agentes de bypass) na redução do número de episódios hemorrágicos em pacientes adultos e adolescentes com hemofilia A ou B com inibidores. Os resultados mostraram a superioridade da profilaxia com concizumabe sobre o tratamento sem profilaxia quanto ao desfecho primário: número e episódios de sangramento espontâneos e traumáticos tratados. A taxa de sangramento anualizada (ABR, do inglês annualised bleeding rates) média estimada na profilaxia com concizumabe (braço 2) para HAwI e HBwI foi de 1,7 [1,01; 2,87] IC95% versus 11,8 [7,03; 19,86] IC95% sem profilaxia com concizumabe (braço 1) enquanto a mediana geral da ABR foi 0,0 (zero) para sangramentos espontâneos e traumáticos tratados, versus ABR de 9,8 em pacientes sem profilaxia. A razão da ABR estimada para HAwI e HBwI entre a profilaxia com concizumabe (braço 2) e sem profilaxia (braço 1) foi de 0,14 [0,07; 0,29] IC95%, (p<0,001), correspondendo a uma redução na ABR de 86% para participantes em profilaxia com Alhemo® em comparação com nenhuma profilaxia. 

O perfil de segurança do Alhemo foi baseado em dados agrupados de vários estudos clínicos com concizumabe, abrangendo um total de 320 participantes do sexo masculino com hemofilia A com e sem inibidores e hemofilia B com e sem inibidores que receberam pelo menos uma dose de concizumabe como profilaxia de rotina, incluindo 78 participantes da população adolescente (idade entre ≥ 12 e < 18 anos).

As principais reações adversas relatadas com Alhemo® foram reações no local da injeção (muito comum), reações de hipersensibilidade (comum) e eventos tromboembólicos (incomuns). A reações adversas mais graves relatadas nos estudos clínicos foram os eventos tromboembólicos (0,9%) e as reações de hipersensibilidade (0,3%), no entanto, o tratamento com concizumabe foi considerado geralmente seguro e bem tolerado. O pedido de registro deste medicamento foi concedido com base da RDC nº 55/2010.