Conheça a atuação da Anvisa em terapias avançadas para doenças raras
Primeira regulamentação sobre o tema é de 2018.
Confira os produtos de terapias avançadas registrados pela Anvisa.
O que são produtos de terapias avançadas?
São medicamentos especiais, obtidos a partir de células e tecidos humanos que foram submetidos a um processo biotecnológico ou de desenvolvimento inovador, ou produtos que consistem em ácidos nucleicos recombinantes e que têm como objetivo regular, reparar, substituir, adicionar ou deletar uma sequência genética ou modificar a expressão de um gene humano.
Estes itens estão na vanguarda da inovação tecnológica em saúde e oferecem uma grande esperança para pacientes com doenças para as quais as opções terapêuticas são limitadas ou inexistentes, como é o caso das doenças raras. No Brasil, esses produtos inovadores seguem, no geral, o modelo regulatório aplicado aos medicamentos, com determinadas especificidades inerentes à sua natureza, complexidade e elementos da avaliação de riscos e benefícios.
O que são doenças raras?
Considera-se doença rara aquela que afeta até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas para cada duas mil. O número exato de doenças raras não é conhecido, mas estima-se que existam entre 6 mil e 8 mil tipos diferentes no mundo.
De acordo com o Ministério da Saúde (MS), elas são caracterizadas por uma ampla diversidade de sinais e sintomas. Manifestações relativamente frequentes podem simular doenças comuns, dificultando o seu diagnóstico.
As doenças raras não têm cura e geralmente são crônicas, progressivas e incapacitantes, podendo ser degenerativas e também levar à morte. No entanto, um tratamento adequado é capaz de reduzir complicações e sintomas, assim como impedir o agravamento e a evolução da doença.
Alguns exemplos dessas enfermidades são: artrite reativa, doença falciforme, doença de Gaucher, epidermólise bolhosa, esclerose múltipla, fenilcetonúria, fibrose cística, hepatite autoimune, leucemia mielóide crônica, mieloma múltiplo, síndrome de Guillain-Barré e talassemias, entre outras.
Para gerar mobilização em torno desse tema, anualmente, no último dia do mês de fevereiro, celebra-se o Dia Mundial das Doenças Raras, criado pela Organização Europeia de Doenças Raras (Eurordis). No Brasil, o Dia Nacional de Doenças Raras foi instituído em 2018 pela Lei 13.693, que também estabelece a celebração no final de fevereiro.
Confira mais dados nos seguintes links:
Doenças Raras - Ministério da Saúde
Dia Mundial e Dia Nacional das Doenças Raras - Biblioteca Virtual em Saúde
Dia Mundial das Doenças Raras - Biblioteca Virtual em Saúde