Doenças raras: saiba como é o registro de medicamentos

As doenças raras não têm cura e nem contam com um amplo leque de opções terapêuticas. Esse grupo de enfermidades atinge até 65 indivíduos em cada 100 mil pessoas. No Brasil, a estimativa é de que 13 milhões de pessoas sejam portadoras de doenças raras. Essas doenças impõem desafios importantes aos governos, em todo o mundo. Um deles se refere ao registro de medicamentos inovadores que possam melhorar a qualidade de vida dos pacientes. No Brasil, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) é o órgão responsável por criar mecanismos para agilizar a análise desses pedidos.

Foi com esse foco que, em 2017, a Agência publicou a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205 , que estabelece regras para o registro de novos medicamentos para tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças raras. A mesma resolução traz, ainda, normas sobre procedimento especial para anuência de ensaios clínicos e certificação de boas práticas de fabricação dos produtos.

Prazos

De acordo com as normas vigentes, o primeiro passo para pedir o registro de um novo medicamento (estrangeiro ou nacional) para doença rara é solicitar uma reunião de pré-submissão com a Anvisa para apresentar o produto. A reunião deve ocorrer em até 60 dias após o pedido da empresa.

Após essa etapa, a solicitante deve formalizar o pedido de registro em até 30 dias. A partir disso, a Agência tem mais 60 dias para dar um parecer conclusivo ou solicitar mais informações. Se o parecer for conclusivo, o registro do medicamento é publicado em até 30 dias e está, automaticamente, concedido.

De acordo com a Anvisa, a RDC 205 estimula o registro de produtos nacionais, de forma mais rápida, desde que a documentação esteja completa e não haja solicitação de registro em outro país.

No caso de medicamentos produzidos fora do Brasil, a solicitação de reunião de pré-submissão à Anvisa deve ser realizada em até 60 dias após o primeiro pedido de registro em outra autoridade reguladora. Isso significa que a empresa poderá submeter o registro, ao mesmo tempo, em vários países.

Para a Anvisa, esse trâmite traz interesse das empresas internacionais em solicitar o registro no Brasil concomitantemente ao pedido feito em outras grandes agências reguladoras, o que representa maior possibilidade de acesso dos pacientes brasileiros ao medicamento.

A Agência informa, ainda, que os requisitos para registro de medicamentos no Brasil, de modo geral, são similares e compatíveis às exigências internacionais de outras agências, como a da Europa, dos Estados Unidos e do Canadá.

Medicamentos com registro em outros países

No caso de medicamentos já registrados em outros países, deve ser apresentado relatório técnico de avaliação do produto, emitido pelas respectivas autoridades reguladoras, quando disponível. Isso representa economia de tempo no processo de registro.

No caso de medicamentos importados, é permitida a supressão do controle de qualidade no Brasil, desde que seja realizado e comprovado pelo fabricante. A Anvisa também permite a apresentação de complementação de dados e provas adicionais, posteriormente à concessão do registro, por meio de assinatura de termo de compromisso entre o órgão e a empresa solicitante. O não cumprimento do termo pode levar ao cancelamento do registro.

Pesquisa

Outra forma de ter acesso a terapias ainda em fase de pesquisa é a participação em estudos clínicos de novos medicamentos. Sobre a aprovação para pesquisa clínica envolvendo doença rara, a RDC 205 estabelece que a primeira manifestação da Anvisa ocorra em até 30 dias, a contar da data de entrada do pedido pela empresa. Também devem ser atendidas as especificações da legislação específica de pesquisa clínica, no caso a RDC  09, de 2015 .

Se o pedido da aprovação de pesquisa clínica não cumprir integralmente com os requisitos previstos na legislação, a Anvisa encaminha para a empresa, em até 30 dias, uma solicitação de complementação de informações. A partir disso, a empresa tem outros 30 dias para se manifestar, e a Agência, mais 30 para dar o seu parecer final.

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Embora não seja destinada exclusivamente às doenças raras, a RDC 204 também pode ser usada para dar maior celeridade ao acesso a novos medicamentos e à realização de pesquisas clínicas. Isso porque ela contempla medicamentos inéditos e estudos relacionados a doenças sem alternativas terapêuticas disponíveis, entre outras situações.

Existem milhares de doenças raras no mundo. Elas não têm cura e nem contam com um amplo leque de opções terapêuticas. No Brasil, a estimativa é de que 13 milhões de pessoas sejam portadoras de alguma enfermidade deste tipo.

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