Lamzede (Alfavelmanase): novo registro
Nome do produto |
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Empresa |
Chiesi Farmacêutica Ltda. |
Categoria |
Produto Biológico - Registro de Produto Novo |
Indicação |
Lamzede é indicado como terapia de reposição enzimática para o tratamento de manifestações não neurológicas em pacientes com alfa-manosidose leve a moderada. |
Publicação no DOU |
06/04/2020 |
Mais informações |
Lamzede contém o ativo alfavelmanase (ou “alfavelmanase”), forma recombinante de alfa-manosidase humana. LAMAN é uma enzima que atua no pH ácido dos lisossomos (pH ótimo de 4,5) e sua ação envolve o catabolismo de glicanos ligados a Asn de glicoproteínas, hidrolisando resíduos terminais de alfa-Dmanose em alfa-D-manosídeos. A deficiência genética de LAMAN leva ao acúmulo de oligossacarídeos não degradados nos lisossomos e sintomas da doença alfamanosidose em função desse armazenamento lisossomal. Por conseguinte, o produto Lamzede (CHF LMZYMAA1) destina-se a ser utilizado como terapia de reposição enzimática (TER) de longa duração em pacientes com alfa-manosidose. A alfa-manosidose é uma doença extremamente rara, cronicamente debilitante e potencialmente fatal. Embora a gravidade e a progressão da doença variem, nenhum paciente adulto consegue viver de forma independente e, em última análise, acaba vindo a óbito precocemente. Além da alfavelmanase, não há outra terapia disponível aos pacientes, ficando este sob cuidados de suporte disponíveis. Com base na raridade da alfa-manosidose, o Lamzede® foi designado medicamento órfão pelo Comitê dos Medicamentos Órfãos da UE em Janeiro de 2005 (EU/3/04/260) e pela FDA dos EUA em Fevereiro de 2006. Subsequentemente, a autorização de introdução no mercado para alfavelmanase foi concedida em circunstâncias excepcionais na UE (UE/1/17/1258) em 23 de Março de 2018 para a indicação “terapia de substituição enzimática para o tratamento de manifestações não neurológicas em pacientes com alfamanosidose de leve a moderada”. Pelo produto ser enquadrado na RDC n° 205/2017, foi concedida a priorização de análise. O efeito farmacodinâmico foi demonstrado, o que indica a captação da enzima no lisossomo e também a atividade da enzima. Portanto, pode-se esperar que a alfavelmanase tenha o potencial de interromper a doença. Considerando os resultados da história natural da doença, alguns efeitos clinicamente relevantes só podem ser esperados após mais de 2 anos de tratamento. Na análise geral, os resultados dos testes de resistência (3MSCT e 6MWT) e dos testes de função pulmonar (CVF prevista, VEF1 previsto, CVF absoluta, CVF absoluta, VEF1 absoluto e PFE) também apresentaram alguma melhora numérica em comparação com a linha de base. Um benefício clínico adicional é sugerido pela análise post-hoc de respondedores. Sobre a segurança, a maioria dos eventos adversos relatados durante o programa de desenvolvimento clínico da alfavelmanase parece ser de natureza leve e |