EVKEEZA (evinacumabe): ampliação de uso

O medicamento é indicado como adjuvante da dieta e de outras terapias de redução do colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C). A alteração ampliou o uso do medicamento para incluir pacientes pediátricos a partir de 6 meses de idade.

Publicado em 14/04/2025 16h15

Nome do produto	EVKEEZA (evinacumabe)
Empresa	Ultragenyx Brasil Farmacêutica Ltda
Categoria	PRODUTOS BIOLÓGICOS - Ampliação de uso
Indicação	O EVKEEZA é indicado como adjuvante da dieta e de outras terapias de redução do colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com idade igual ou superior a 6 meses com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH).
Publicação no DOU	14/04/2025
Mais informações	Foi aprovada a ampliação de uso para o medicamento Ultragenyx Brasil Farmacêutica Ltda. Evkeeza (evinacumabe) é um anticorpo monoclonal humano IgG4 que se liga à ANGPTL3 humana e reduz os níveis circulantes de colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDLC) e triglicerídeos (TG). Evkeeza é atualmente indicado como adjuvante da dieta e de outras terapias de redução de LDL-C para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com idade igual ou superior a 5 anos com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH). A alteração aprovada visou a ampliação do uso do medicamento para incluir pacientes pediátricos a partir de 6 meses de idade, tendo em vista a necessidade médica não atendida para essa parcela de pacientes. A hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH) é uma condição genética ultrarrara, caracterizada por níveis extremamente elevados de colesterol LDL desde o nascimento, devido a mutações duplas em genes relacionados ao receptor de LDL. A HoFH provoca hipercolesterolemia severa (LDL > 400 mg/dL), aumentando significativamente o risco de doenças cardiovasculares prematuras e morte precoce, especialmente se não tratada. Sua prevalência mundial é estimada entre 1 em 250.000 a 1 em 360.000 pessoas. A ampliação de uso foi baseada em dados de modelagem farmacocinética e farmacodinâmica com base em estudos anteriores em pacientes pediátricos acima de 5 anos, adolescentes e adultos, considerações sobre o desenvolvimento biológico dessa faixa etária, além de dados de pacientes pediátricos de uso compassivo. Essa petição foi priorizada em conformidade com os incisos I e II do Art. 4° da RDC nº 204/2017.