Alhemo (concizumabe): nova indicação

Nome do produto 

Empresa

Novo Nordisk Farmacêutica do Brasil

Categoria

Produto Biológico – Nova indicação

Indicação

Alhemo® é indicado para profilaxia de rotina de sangramentos em pacientes com 12 anos de idade ou mais com:

• hemofilia A grave (deficiência congênita do fator VIII, FVIII < 1%) sem inibidores do FVIII.

• hemofilia B moderada/grave (deficiência congênita do fator IX, FIX ≤ 2%) sem inibidores do FIX

Publicação no DOU

Foi aprovada uma nova indicação terapêutica para o medicamento Alhemo (concizumabe).

- Concizumabe é um anticorpo monoclonal humanizado que atua como inibidor da via do fator tecidual (TFPI), ligando-se especificamente ao domínio Kunitz-2 do TFPI e bloqueando sua interação com o fator Xa. Essa ação promove maior geração de trombina e favorece a hemostasia, sendo independente da presença dos fatores VIII ou IX, bem como da existência de inibidores contra esses fatores.

- A hemofilia é um distúrbio hemorrágico raro, crônico, de evolução grave e potencialmente fatal que impacta significativamente o estilo de vida, a saúde e a qualidade de vida dos pacientes. A hemofilia A (HA) e B (HB) são causadas por mutações nos genes FVIII e FIX, respectivamente, no braço longo do cromossomo X.

- Os benefícios do uso e a caracterização do perfil de segurança geral de Alhemo (concizumabe) para a indicação solicitada foram estabelecidos principalmente pelos resultados do estudo 4307 (Explorer 8), um ensaio pivotal de fase 3, aberto, com 4 braços, de desenho semelhante ao estudo 4311, em pacientes com HA e HB, já avaliado na solicitação de registro do medicamento e apoiado por dados recém-submetidos da extensão aberta em andamento até o corte de dados de 56 semanas. O estudo 4307 demonstrou uma redução estatisticamente significativa e clinicamente relevante na taxa anualizada de sangramento (ABR) de 86% para HA e 79% para HB, da linha de base até a semana 24/32, com concizumabe em profilaxia (PPX), em comparação ao tratamento sob demanda com reposição de fator. O tratamento com concizumabe PPX também resultou em uma maior proporção de pacientes sem episódios de sangramento, em comparação ao tratamento sob demanda. Os resultados de outros desfechos relacionados a sangramento foram coerentes com o desfecho primário, e o efeito foi mantido por até 56 semanas.

A base de dados de segurança clínica e a exposição de até um ano em 115 pacientes com HA e HB no estudo 4307 são considerada suficiente. A atualização dos dados clínicos apresentados, com dados da extensão aberta até 56 semanas do estudo 4307, não levanta preocupações adicionais de segurança. O pedido de inclusão de nova indicação terapêutica de Alhemo foi enquadrado como prioritário nos termos do inciso II do art. 4º, da Resolução RDC nº 204/2017.