Audiências sobre tratamento da distrofia muscular de Duchenne pelo SUS são encerradas no STF

As audiências de conciliação sobre o fornecimento do medicamento para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne foram concluídas, nesta quarta-feira (26), no Supremo Tribunal Federal (STF). Na ocasião, foi confirmada a disponibilização do tratamento pelo Sistema Único de Saúde (SUS) para o cumprimento de liminares, garantindo segurança jurídica e previsibilidade para os pacientes elegíveis. 

A ocasião reuniu representantes do Ministério da Saúde - incluindo a Consultoria Jurídica (Conjur), a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) e a Coordenação-Geral das Pessoas com Doenças Raras -, além de representantes da Farmacêutica Roche do Brasil.

Atualmente, o ministério já monitora pacientes elegíveis como resultado do cumprimento de liminares para o fornecimento do medicamento Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque) para tratar crianças - que apesar da distrofia ainda conseguem caminhar - de 4 a 7 anos de idade. O medicamento teve seu registro aprovado no Brasil pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em dezembro de 2024. 

A audiência foi conduzida pelo juiz auxiliar do gabinete do ministro Gilmar Mendes, Diego Véras, que lembrou que a conciliação vai contribuir para que pacientes que não teriam condições de arcar com os custos elevados tenham pleno acesso ao tratamento. 

Para o consultor jurídico do Ministério da Saúde, Luís Henrique dos Anjos, o encerramento bem-sucedido das audiências representa um avanço no diálogo entre o Governo Federal, a indústria farmacêutica e os representantes da sociedade civil. “Também se reforça o compromisso do ministério de implementar políticas públicas que garantam equidade no acesso a terapias inovadoras para doenças raras no Brasil, com ênfase ao respeito dos procedimentos internos da autoridade sanitária do país”, observou. 

A discussão sobre a disponibilização do medicamento ocorre em meio ao debate mais amplo sobre a incorporação de novas tecnologias pelo SUS. A pasta tem analisado diferentes critérios para a adoção de terapias inovadoras, considerando tanto a eficácia clínica quanto a viabilidade financeira. O alto custo de terapias gênicas tem sido um dos principais desafios para a ampliação do acesso a medicamentos de ponta no país. 

Sobre a doença

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara, que acomete, principalmente, pessoas do sexo masculino. Essa alteração genética é caracterizada pela falta ou alteração de uma proteína no músculo das crianças - a distrofina - que vai ocasionar o principal sintoma da doença: fraqueza muscular. Esta condição pode levar à perda progressiva de habilidades motoras como subir escadas, pular e correr.  

Ministério da Saúde