Ministério da Saúde atualiza protocolo de tratamento para doença falciforme

O Sistema Único de Saúde (SUS) conta com dois novos medicamentos para tratamento de pacientes com doença falciforme. A inclusão ocorreu após a atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da doença, publicada pelo Ministério da Saúde, em novembro. De acordo com o documento, foram incorporadas a alfaepoetina, indicada para pacientes com comprometimento renal e níveis baixos de hemoglobina, oferecendo uma nova alternativa terapêutica para aumentar a produção de glóbulos vermelhos; e uma nova apresentação da hidroxiureia, em cápsulas de 100 mg. Anteriormente disponível apenas em cápsulas de 500 mg, a nova apresentação irá facilitar o uso em pacientes pediátricos a partir de 9 meses de idade. 

Avaliado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), o novo texto contém recomendações acerca das manifestações clínicas e diagnósticos laboratoriais para diversas perspectivas da doença, além da inclusão dos medicamentos. 

A ampliação de indicações já existentes representa um passo importante na busca por maior qualidade de vida para quem vive com essa que é considerada uma das doenças genéticas mais prevalentes no Brasil. A mudança também responde a uma demanda histórica e reduz os riscos e desperdícios associados à manipulação das doses para crianças.

Os PCDT são documentos normativos que padronizam a classificação, o diagnóstico, o tratamento e o monitoramento de diversas condições de saúde.  Devem ser baseados em evidência científica e considerar critérios de eficácia, segurança, efetividade e custo-efetividade das tecnologias recomendadas. A atualização do documento é um processo contínuo e que garante que os tratamentos ofertados na rede estejam sempre baseados nas evidências científicas mais atuais. 

Doença negligenciada e impacto racial 

Apesar de ser a doença genética mais comum no Brasil, com cerca de 100 mil pacientes identificados, a doença falciforme ainda é considerada negligenciada. Fatores como racismo estrutural e institucional contribuem para a escassez de políticas públicas voltadas ao seu enfrentamento. Segundo o Boletim Epidemiológico da Saúde da População Negra, retomado em 2023 após sete anos, 79,18% dos óbitos entre 2014 e 2020 ocorreram em pessoas pretas ou pardas. 

A maior prevalência da doença se dá nas regiões Norte e Nordeste, sendo a Bahia o estado com maior incidência (9,46 casos por 100 mil habitantes). A triagem neonatal, essencial para o diagnóstico precoce da condição, é realizada por meio do Teste do Pezinho, que entre 2014 e 2020 identificou cerca de 2,5 mil casos em recém-nascidos no Brasil. 

Sobre a doença falciforme 

A doença falciforme altera o formato das hemácias, que assumem uma forma de meia-lua ou foice, comprometendo o transporte de oxigênio pelo organismo. Os sintomas incluem cansaço extremo, anemia, crises de dor e complicações em diversos órgãos. O diagnóstico pode ser feito na triagem neonatal ou, em outras fases da vida, por meio da eletroforese de hemoglobina, disponível no SUS. 

Desde 2005, a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doença Falciforme e outras Hemoglobinopatias (PNAIPDF) oferece cerca de 150 serviços especializados no Brasil. Esses serviços incluem tratamento curativo, acesso a medicamentos, exames de sangue e imagem, além de consultas regulares. 

Em 2023, a doença foi incluída na Lista Nacional de Notificação Compulsória de Doenças, Agravos e Eventos de Saúde Pública, reforçando a importância do monitoramento sistemático e da implementação de políticas públicas para seu enfrentamento. 

Amanda Solidade
Ministério da Saúde