Ministério da Saúde incorpora tratamento para doença rara que afeta sistema nervoso

O Ministério da Saúde publicou nesta segunda-feira (25) a incorporação da alfarceliponase para o tratamento de pacientes com lipofuscinose ceroide neuronal tipo 2 (CLN2), doença rara que compromete o sistema nervoso central.

O medicamento é o único tratamento existente para os pacientes com a doença. Após ser avaliado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), o processo de incorporação passou por uma audiência pública realizada pela Pasta.

As evidências científicas analisadas pela Comissão demonstraram alto desempenho do medicamento para modificar a história natural da doença, que costuma evoluir para graves perdas das funções cognitivas dos pacientes e, até mesmo, o óbito.

Audiência Pública

Na audiência pública foram ouvidos representantes de pacientes, incluindo pais e membros de associação, representantes de profissionais da saúde, parlamentares e um representante de indústria farmacêutica. Pais com filhos em uso da alfacerliponase relataram os benefícios com o tratamento como recuperação das funções motoras, orais e cognitivas e estabilização da progressão da doença.

Dos sete profissionais de saúde, seis mencionaram tratar atualmente pacientes com alfacerliponase, com sucesso em todos os casos, inclusive, com a alteração da história natural da doença. Nessa etapa, a fabricante da tecnologia também apresentou uma proposta para redução do preço para fornecimento no SUS.

As contribuições trazidas na audiência, incluindo a proposta da fabricante, foram reanalisadas pela Conitec, que recomendou a incorporação do medicamento.

Doença rara

A CLN2 é uma doença caracterizada por mutações genéticas que causam uma deficiência da enzima lisossomal tripeptidil-peptidase 1 (TPP1), que compromete o sistema nervoso central no início da infância. Essa alteração pode levar a um quadro progressivo, com acometimento global dos movimentos do corpo, deterioração e perda da visão, deficiência intelectual, declínio e regressão da linguagem e convulsões recorrentes. Os estudos existentes demonstram que a alfacerliponase pode retardar a progressão da doença.

Ministério da Saúde