O transplante de medula é indicado quando há defeitos na produção de células do sangue (anemia aplástica severa, anemia falciforme, talassemia, dentre outras), em casos de câncer de medula óssea que não são curados com quimioterapia (alguns tipos de leucemia), em casos de doenças auto-imunes graves e também em casos de câncer que precisam de tratamento com altas doses de quimioterapia, que acabam destruindo a medula óssea.