É uma modalidade de tratamento no qual a medula óssea doente do paciente é substituída por células-tronco normais, com o objetivo de reconstituir uma nova e saudável medula. O transplante de medula óssea (TMO) é diferente da maioria dos transplantes; o órgão transplantado não é sólido, como o rim, e sim um tecido. Os transplantes de medula óssea são também chamados de Transplantes de Células-Tronco Hematopoiéticas (TCTH).
Após quimioterapia em altas doses, associada ou não à radioterapia, o paciente (receptor) recebe a medula óssea doada por meio de uma transfusão. O transplante também pode ser feito a partir de células precursoras de medula óssea, obtidas de sangue periférico ou do sangue de cordão umbilical.
O transplante pode ser:
AUTÓLOGO: quando a medula ou as células precursoras de medula óssea provêm do próprio indivíduo transplantado (que, neste caso é, também, o receptor).
ALOGÊNICO: quando a medula ou as células provêm de outro indivíduo (chamado de doador).