Pacientes com AME tipo I e II ganham mais uma opção de tratamento com a oferta do medicamento risdiplam no SUS

Com a oferta do risdiplam no SUS, pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I e II ganham mais uma opção terapêutica para o tratamento da doença. O medicamento foi incorporado à rede pública no ano passado, e passou a ser disponibilizado depois que a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) recomendou a atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de AME. Após novas incorporações, os documentos passam por atualizações com o objetivo de definir com clareza critérios de acesso, acompanhamento do paciente e o uso racional do medicamento. No caso do risdiplam, a atualização do PCDT foi feita junto ao processo de compra do medicamento pelo Ministério da Saúde.

Além do risdiplam (incorporado em 2022) e do nusinersena (incorporado em 2019 e 2021) para o tratamento dos tipos I e II da doença, os pacientes contam também com o Zolgensma (incorporado em dezembro de 2022) que irá ampliar o acesso ao tratamento de pacientes com o tipo I no SUS, que corresponde a aproximadamente 60% dos casos de AME 5q. O risdiplam é administrado por solução oral diária. Já o nusinersena é uma injeção intratecal, com aplicação realizada em ambiente hospitalar. No início do tratamento, é aplicada a cada 14 dias e, na manutenção, uma vez a cada quatro meses. Ambos apresentam boa resposta terapêutica dos pacientes como não evolução para ventilação mecânica e ganhos motores.

A AME ainda não tem cura e as terapias existentes tendem a estabilizar a progressão da doença, por isso a importância da administração precoce do medicamento. Além disso, há oferta de tratamento multidisciplinar, que visa melhorar a função respiratória e a motora, estimular o desenvolvimento infantil e as atividades de vida diária.

Não existem dados precisos sobre quantas pessoas vivem no Brasil com Atrofia Muscular Espinhal. Estimativas que aparecem no relatório de recomendação analisado pela Conitec indicam que, por ser uma doença rara, a AME possui incidência variando de 4 a 10 por cada 100.000 nascidos vivos.