Consulta pública sobre tecnologia para doença rara recebe contribuições até 31 de maio

Está no ar a consulta pública sobre a proposta de incorporação do lanadelumabe para prevenção a longo prazo da ocorrência de crises em pacientes com angioedema hereditário (AEH). A doença, transmitida por meio dos genes de pais para filhos, caracteriza-se, entre outros aspectos, pelo súbito surgimento de inchaços que podem afetar qualquer parte do corpo, incluindo extremidades, face, tronco, trato gastrointestinal e/ou vias aéreas superiores (narinas, seios nasais e faringe). A Conitec recomendou inicialmente a não incorporação da tecnologia no SUS. O prazo para participação na consulta pública se encerra no dia 31 de maio.

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Para o Plenário, apesar da eficácia do medicamento apresentada por um único estudo (com boa qualidade metodológica), a população investigada não é a mesma que a solicitada para incorporação. Isso acabou por gerar incertezas quanto ao real benefício da tecnologia, sobretudo quando se considera o seu alto custo. Nesta perspectiva, uma população identificada de forma mais específica poderia melhorar a eficiência desse medicamento para o atual cenário do SUS.

O angioedema hereditário ainda não tem cura, mas há tratamento disponível para controle e prevenção das crises. É considerada uma doença rara. No mundo, estima-se que haja um caso de AEH tipo I e II para cada 50 mil indivíduos.

Leia aqui o relatório inicial.

Saiba mais

Essa condição clínica é causada pelo excesso de bradicinina. Tal excesso se deve a um defeito quantitativo ou qualitativo no gene da C1 esterase (C1-INH), que é uma enzima que inibe várias proteases (enzimas que quebram ligações entre aminoácidos das proteínas, atuando sobre diversos processos celulares e fisiológicos). Isso faz com que a bradicinina se acumule, causando o aumento dos vasos sanguíneos.

O surgimento de sintomas abdominais (relacionados ao edema da parede gastrointestinal) é uma característica que permite diferenciar a deficiência de C1-INH, pois outras formas de angioedema dificilmente incluem manifestações abdominais. Quando os sintomas ocorrem nessa região podem ser confundidos com outras causas de dor abdominal aguda, como apendicite e cólicas infantis. Os sintomas incluem náuseas, vômitos e diarreia pós-surto. Em geral, as crises são muito dolorosas e a doença pode levar à morte por asfixia, caso se manifeste nas vias aéreas superiores.

Muitas crises ligadas a essa condição ocorrem de forma espontânea, contudo, diversos fatores podem desencadeá-las: traumas (ainda que leves), estresse, mudanças de temperatura extremas, infecção, menstruação, gravidez, consumo de álcool, exercício, uso de alguns medicamentos anti-hipertensivos, anticoncepcionais e terapia de reposição hormonal. A frequência e a gravidade das crises variam entre os pacientes.

Há três tipos de AEH: com deficiência quantitativa de C1-INH (anteriormente designado como AEH C1-INH tipo I), que se caracteriza pela diminuição dos níveis de C1-INH, chegando a 50% ou menos dos valores normais. É a forma mais frequente de todos os casos de AEH, correspondendo de 80 a 85% dos casos; AEH com disfunção de C1-INH (anteriormente designado como AEH C1-INH Tipo II), os níveis de C1-INH são considerados normais ou elevados, mas há comprometimento de sua função, devido à sua condição de proteína irregular; e AEH com C1-INH normal (anteriormente designado como AEH tipo III), que é a forma menos frequente dessa condição clínica.

Tratamento no SUS

O Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do Ministério da Saúde recomenda, para o tratamento preventivo das crises, o uso de andrógenos atenuados, que são compostos metabolizados mais lentamente pelo fígado e que se conectam aos receptores do hormônio testosterona, ligado ao desenvolvimento e manutenção, características masculinas das células. Mais especificamente no caso do SUS, é fornecido atualmente o danazol.

Todavia, os medicamentos utilizados atualmente para a profilaxia de longo prazo no AEH apresentam preocupações importantes em relação aos efeitos adversos e incertezas quanto aos benefícios obtidos com o seu uso.