Consulta pública avalia proposta de incorporação de medicamento para tratamento da hemofilia A

A consulta pública relativa à proposta de incorporação da alfadamoctocogue pegol para profilaxia secundária em pacientes com Hemofilia A, a partir de 12 anos, previamente tratados e sem inibidor, recebe contribuições até o dia 15 de junho. A hemofilia é uma doença hereditária ligada ao cromossomo X, que se caracteriza por uma deficiência na capacidade do sangue de se tornar menos líquido para evitar perdas sanguíneas e reparar eventuais danos nos tecidos (por exemplo, no caso de ferimentos). O tratamento é feito por meio do uso de medicamentos para melhorar a coagulação sanguínea. A Conitec, em razão do alto impacto orçamentário, recomendou inicialmente a não incorporação do medicamento no SUS. A avaliação econômica considerou ainda que a tecnologia avaliada está em condição de igualdade em relação ao desempenho de outras medicações já oferecidas na rede pública de saúde.

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O alfadamoctocogue pegol é uma variante do fator VIII de coagulação humano recombinante (rFVIII), indicado para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com hemofilia A. Esse tipo de medicação faz com que o FVIII fique por mais tempo no sangue, o que contribui para um aumento do intervalo entre as aplicações e para uma maior proteção contra sangramentos. Isso pode trazer diversos benefícios, tanto para o indivíduo quanto para o sistema de saúde: maior adesão ao tratamento, menor número de idas ao hemocentro, a viabilidade de oferecer o tratamento profilático aos pacientes que estão em tratamento sob demanda, bem como a possibilidade de maior qualidade de vida.

Saiba mais
Há dois tipos de hemofilia: A e B. Na grande maioria dos casos, a hemofilia A é transmitida a indivíduos do sexo masculino (em 2016, eles correspondiam a 98,39% dos casos) por mães que carregam a mutação genética. A manifestação clínica mais frequente é a hemorragia musculoesquelética, que leva a episódios de sangramento nas articulações. Eles afetam, sobretudo, as articulações do joelho, tornozelo, cotovelo, ombro e a que conecta o fêmur ao quadril. Quando isso ocorre repetidamente em uma mesma articulação, pode se dar uma degeneração progressiva e um consequente aumento da dificuldade de executar atividades da vida cotidiana.

A gravidade da doença é estabelecida em função do nível de atividade do FVIII que o paciente possui. Dessa forma, a hemofilia A pode ser classificada como leve, moderada ou grave. Nos casos graves, os sangramentos ocorrem frequentemente sem causa aparente. No Brasil, a forma grave acomete 39,54% dos pacientes diagnosticados com hemofilia A, enquanto as formas leve e moderada corresponderiam a 24,58% e 22,65% dos casos, respectivamente.

Tratamento no SUS
Segundo o Manual de Hemofilia do Ministério da Saúde, o tratamento dos pacientes com hemofilia A requer a administração direta do FVIII na corrente sanguínea. Ela pode ser feita tanto sob demanda (tratamento do episódio hemorrágico) quanto para manter os níveis adequados do FVIII no sangue (aplicação profilática), de forma a prevenir a ocorrência dos episódios hemorrágicos.

A aplicação profilática do FVIII é feita de duas maneiras: a intermitente (periódica e de curta duração, em geral, de 3 a 12 meses, devido a sangramentos frequentes e complicações) ou contínua (uso regular contínuo com intenção de tratar por 52 semanas ao ano e tratamento por pelo menos 45 semanas ao ano). A forma contínua pode se dar de três maneiras: primária, secundária e terciária. A primária envolve reposição regular e contínua previamente à verificação de alterações nas cartilagens articulares e, por isso, se inicia antes da segunda hemorragia articular e até os 3 anos; a secundária se realiza após duas ou mais hemorragias articulares, mas antes da detecção de mudanças nas cartilagens. Por fim, a forma terciária é aquela que se estabelece quando já se detectou a existência de alteração na cartilagem articular.

Todos os pacientes devem ser cadastrados no registro nacional de coagulopatias hereditárias (Hemovida WebCoagulopatias). Nele são registradas informações de uso dos medicamentos e da participação dos pacientes nos programas de profilaxia (primária e secundária).