Proposta de exclusão de medicamento para doença rara das células sanguíneas está em consulta pública

Está em consulta pública a proposta de exclusão do eculizumabe para tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna, uma doença rara das células sanguíneas que leva à destruição das hemácias. Contribuições podem ser enviadas até o dia 21 deste mês. O eculizumabe é um anticorpo monoclonal (proteína capaz de reconhecer e conectar-se a outra proteína) que reduz o rompimento das hemácias dentro dos vasos sanguíneos. Em pacientes com HPN, a perda de proteínas reguladoras e a ruptura das hemácias dentro dos vasos sanguíneos são bloqueadas pelo tratamento. A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) recomendou inicialmente a não exclusão no SUS do medicamento.

Participe da consulta pública. Clique aqui para o envio de relatos de experiência/opinião ou contribuições de cunho técnico-científico sobre o tema.

O eculizumabe foi incorporado como opção de tratamento para HPN no SUS em 2018. A incorporação do medicamento foi condicionada, entre outras aspectos, à redução do preço pelo fabricante e à reavaliação do medicamento em três anos. Entretanto, nesse período, o desconto oferecido ao MS foi de apenas 1%. Demandada para avaliar a exclusão do medicamento do SUS, a Conitec considerou que, diante da gravidade da condição de saúde em questão, apesar de não ter ocorrido uma redução de preço significante, o medicamento apresenta benefícios aos pacientes, o que justificaria sua manutenção na rede pública.

Acesse aqui o relatório inicial e aqui o relatório para sociedade.

No SUS

O tratamento é preconizado pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Hemoglobinúria Paroxística Noturna e varia de acordo com as manifestações clínicas da doença. O único tratamento curativo da HPN é o transplante de medula óssea. No entanto, existem alternativas terapêuticas que podem reduzir as complicações como o uso de corticoides, androgênio (hormônios), transfusão de sangue, imunossupressores (globulina antilinfocitária e ciclosporina), anticoagulantes e eculizumabe. A transfusão de sangue e a reposição de ácido fólico e ferro são frequentemente necessárias.