Estudo aponta tecnologias emergentes para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal

A Secretaria-Executiva da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) publicou documento com informações sobre o Monitoramento do Horizonte Tecnológico (MHT) de medicamentos para o tratamento da Atrofia Medular Espinhal (AME). A doença rara, genética e degenerativa interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. O trabalho encontrou oito novas tecnologias em fase de desenvolvimento para o tratamento da doença. Uma delas já possui registro sanitário no Brasil, o medicamento onasemnogeno abeparvoveque (zolgensma®).

Acesse aqui o documento na íntegra.

Nos últimos dois anos, a perspectiva de tratamento medicamentoso da AME apresentou um avanço. Acompanhar esse desenvolvimento e identificar as tecnologias novas e emergentes para tratamento de diferentes doenças é uma das etapas do processo de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) desenvolvido pela Conitec. “Enquanto avaliamos um medicamento, monitoramos o horizonte tecnológico para saber o que vem no futuro e quais são as novas possibilidades de tratamento. Por isso, para AME, estamos monitorando medicação de outros laboratórios e a terapia gênica”, afirmou o secretário de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde, Hélio Angotti Neto.

A AME é uma doença altamente incapacitante e é a causa mais comum de mortalidade infantil dentre as condições hereditárias. Por ser rara e com manifestações clínicas muito variadas, existem dificuldades para desenvolvimento de medicamentos efetivos e de estudos clínicos para avaliar possíveis terapias. O objetivo do tratamento é trazer melhorias para função motora e retardar a progressão da doença.

Informe MHT para AME

O informe foi elaborado no intuito de orientar gestores, profissionais de saúde, usuários e comunidade científica sobre eficácia e segurança dos medicamentos identificados em fase de pesquisa e situação regulatória. O processo é fundamental para entender qual o potencial desses novos medicamentos, bem como dar previsibilidade de quando poderão estar disponíveis para uso no país.

Entre as tecnologias abordadas, seis estão em investigação: branaplan, piridostigmina, reldesemtiv, SRK-15, amifampridina, celecoxibe. Todas estão em fases iniciais de estudo. Até que se confirmem eficácia e segurança para pacientes, essas tecnologias ainda terão de ser aprovadas pela Anvisa para uso nacional, além de passar pela avaliação da Conitec para incorporação no SUS.

O material também menciona o medicamento nusinersena, incorporado ao SUS no primeiro semestre de 2019, para o tratamento de AME 5q tipo I. Além do zolgensma ®, registrado pela Anvisa em agosto de 2020, com indicação, até o momento, para tratamento de pacientes com AME tipo I com menos de dois anos de idade.