Consultas Públicas avaliam tecnologias para tratamento da fibrose cística no SUS

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) avalia duas tecnologias para o tratamento de pacientes com fibrose cística no SUS: o ivacaftor e o lumacaftor/ivacaftor. Ambas atendem o tratamento de mutações específicas da doença que leva à produção anormal de muco pelo corpo, podendo causar inchaço, inflamações e infecções como pneumonia e bronquite. Nos dois casos, a avaliação inicial do Plenário foi desfavorável à incorporação. Além do custo elevado desses medicamentos, a Comissão considerou ser necessária a inclusão de um exame genético específico para identificação de quais pacientes seriam beneficiados pela incorporação das tecnologias. Também foram mencionadas incertezas sobre os efeitos dos medicamentos a longo prazo.

Agora os temas seguem para consulta pública. O prazo para recebimento das contribuições se encerra no dia 31 de agosto, clique aqui para acessar a página das consultas públicas.

O ivacaftor é um modulador de proteína e age melhorando o fluxo das secreções, tornando-as mais hidratadas e menos espessas, o que pode facilitar sua eliminação e aliviar os sintomas da doença. Já o lumacaftor aumenta a quantidade de proteína normal e, assim, a produção normal de muco.

Fibrose Cística

É uma doença rara hereditária que afeta, principalmente, pulmões, pâncreas e sistema digestivo. Causada por uma mutação genética que leva à produção anormal de muco pelo corpo, essa disfunção leva ao acúmulo de bactérias e germes nas vias respiratórias, podendo causar inchaço, inflamações e infecções como pneumonia e bronquite.

Para se ter uma ideia, pacientes que vivem com a doença apresentam, normalmente, de 30 a 60 vezes mais muco espesso que o usual. Essa secreção também pode bloquear o trato digestório e o pâncreas, o que impede que enzimas digestivas cheguem ao intestino.

A doença é grave e apresenta um índice de mortalidade elevado. Nos últimos anos, o prognóstico tem melhorado muito, mostrando índices de 75% de sobrevida até o final da adolescência e de 50% até a terceira década de vida.

Tecnologias analisadas

- Ivacaftor para o tratamento de pacientes para pacientes acima de 6 anos que apresentem uma das seguintes mutações de gating (classe III), G55ID, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R: a demanda foi analisada na 88ª reunião ordinária da Comissão (assista aqui a gravação). Na ocasião, o Plenário considerou, com base nos estudos apresentados, que o medicamento apresenta benefícios apenas para um subgrupo dos pacientes, que apresentam mutação no gene G551D e com idade superior a 12 anos. Além disso, foi mencionado o elevado custo do tratamento e a necessidade de realização de exames genéticos.

Leia aqui o relatório inicial.

- Lumacaftor/ivacaftor para o tratamento de pacientes com fibrose cística homozigótica para a mutação F508del: a Conitec considerou baixa a qualidade dos estudos existentes sobre os resultados desses medicamentos. Também não foram encontrados dados sobre ganhos em sobrevida para pacientes que vivem com a doença.

Além disso, o Plenário considerou ser elevado o impacto orçamentário estimado em caso de incorporação do medicamento.

Leia aqui o relatório de recomendação inicial e assista aqui à gravação na íntegra da avaliação do Plenário.