Consulta Pública avalia incorporação do medicamento Nusinersena para Atrofia Muscular Espinhal

A partir de hoje, a população poderá auxiliar a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – Conitec na análise da inclusão no SUS do medicamento nusinersena para pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) 5q tipo 1. Pauta da última reunião da Comissão, o tema teve recomendação favorável do Plenário, que indicou a incorporação do medicamento para esse tipo da doença, desde que: os pacientes tenham menos de 7 meses de vida e com início de tratamento até 13 semanas após diagnóstico genético confirmatório; o atendimento nos centros de referência com disponibilização de cuidados multidisciplinares seja ofertado; o protocolo clínico e diretrizes terapêuticas seja elaborado, com estabelecimento de critérios de inclusão, exclusão e interrupção; a efetividade clínica seja avaliada, ou seja, se os resultados são satisfatórios em relação aos ganhos obtidos no tratamento; a Conitec reavalie o tema em 3 anos; a empresa fabricante doe as 3 primeiras doses do medicamento de cada paciente.

O nusinersena é o primeiro medicamento para tratamento da doença disponível no país e representa uma nova forma de intervenção terapêutica. O fármaco é injetado na espinha do paciente e pretende, temporariamente, levar a maior produção da proteína que ativa os neurônios motores, deficitários em pessoas com AME. Estudos avaliados pela Comissão demonstraram melhora na função motora e ganho na expectativa de vida para pacientes com AME 5q tipo I. Acesse aqui o relatório inicial.

PARTICIPAÇÃO SOCIAL
As contribuições enviadas durante as consultas públicas podem confirmar ou modificar a recomendação inicial da Conitec. Caso você seja profissional de saúde, paciente, familiar ou tenha alguma sugestão sobre o medicamento analisado, seja aspectos positivos, negativos, dificuldades na administração, no prosseguimento do tratamento, ou outros fatores, participe desse processo!

Para participar acesse os formulários eletrônicos disponíveis no nosso portal, no link Consultas Públicas.

ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL
As AME são um grupo de doenças neuromusculares passadas dos pais para os filhos através de um gene que só reproduz sua característica quando presente na herança genética transmitida pelo pai e pela mãe. Por conta do erro genético, as pessoas com a doença têm deficiência na produção de uma proteína essencial para que as células que controlam o movimento dos músculos possam sobreviver e funcionar normalmente. Essa disfunção leva a fraqueza muscular progressiva, comprometendo gradualmente as funções vitais, diminuindo a qualidade e expectativa de vida dessas pessoas.

As AME 5q (resultantes de deficiência no cromossomo 5q) são clinicamente subclassificadas em cinco tipos, de acordo com a idade de início da doença e função motora, sendo a tipo I a de maior gravidade e a IV a mais leve. A AME 5q tipo I, também chamada de doença de Werdnig-Hoffman é a forma mais comum, atingindo 58% do total de pacientes com atrofia muscular espinhal.

CUIDADOS NO SUS
O SUS oferece tratamento multidisciplinar para AME. Atualmente, os tratamentos disponíveis são paliativos, não levam à cura, mas auxiliam no aumento da qualidade de vida dos pacientes. Esses cuidados abrangem alimentação especial, dispositivos respiratórios que facilitam o ato de tossir para liberar as vias aéreas, ventilação mecânica e tratamentos ortopédicos, tais como, controle postural, controle de dores e contraturas, adaptação das atividades diárias, mobilidade com cadeira de rodas ou andador, órteses nos membros e terapias que incentivem o desenvolvimento da mobilidade, prolongando a sobrevida dessas crianças.