DOENÇAS RARAS: Governo, Especialistas e Pacientes juntos por um Sistema de Saúde Público inclusivo

A Organização Mundial de Saúde classifica como rara a doença que afeta até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos. Essa definição foi adotada pelo Ministério da Saúde após a publicação, em 2014, da Política Nacional de Atenção às Pessoas Raras. Pesquisadores sobre o assunto apontam que esse é um grande exemplo de como a união entre associações de pacientes com diferentes doenças pode dar mais força e visibilidade para suas necessidades.¹

Isoladamente, essas doenças atingem um pequeno número de pessoas. Entretanto, se considerarmos o percentual global das mais de 8.000 doenças conhecidas e assim classificadas, aproximadamente 8% da população mundial apresenta uma doença rara, o que daria uma estimativa de mais de 11 milhões de pessoas somente no Brasil.

Essa coesão entre as associações de pacientes tem contribuído não só para dar visibilidade a essa pauta como também tem auxiliado na construção da assistência a essas pessoas dentro do SUS. Isso porque, especialmente em raras, a elaboração de tratamentos encontra desafios como a escassez de evidências científicas, que comprovem a eficácia, segurança e os benefícios das tecnologias avaliadas, diferentemente do que ocorre em doenças prevalentes, mais conhecidas.

A médica geneticista do Instituto Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz), um dos oito centros de referência em raras no país, Dafne Dain, ressalta que a experiência dos pacientes transforma muito a visão de especialistas e, no caso dessas doenças, em que o embasamento da literatura, muitas vezes, não cumpre os critérios que são recomendados em relação a quantidade de evidências, o diálogo entre pacientes e especialistas é fundamental. “Evoluímos com essa parceria, por exemplo, nos estudos sobre a inclusão do transplante de células tronco para pacientes com Mucopolissacaridose tipo II, em que a experiência com um primeiro paciente trouxe resultados infinitamente melhores dos que os estudos apresentavam e, por isso, não só incluímos o tratamento como passamos a ter essa experiência replicada em muitos países do mundo”, explica.

A Mucopolissacaridose do tipo II está entre as doenças raras com tratamento ofertado no SUS. Ao todo, são 40 Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas que orientam tratamentos e a assistência no SUS para pessoas com raras. Desses, 14 tiveram medicamentos incluídos em 2018, contemplando pacientes com Acromegalia, Síndrome de Turner, Mucopolissacaridose I e II, PAF, entre outras. Para Regina Próspero, representante da associação Vidas Raras, a quantidade de incorporações de tecnologias e elaboração de PCDT no último ano é resultado da ativa participação social. “Ainda temos um longo caminho pela frente, mas temos sido incluídos. Isso refletiu não só na quantidade de novos protocolos, mas na questão de trabalharmos juntos na construção dos tratamentos”, pontua.

Para dar legitimidade e qualificar a avaliação das tecnologias ofertadas pelo SUS, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – Conitec garante a participação social em todos os processos analisados. Isso porque a incorporação de tecnologias é um tema que mobiliza interesses diversos e entender a perspectiva da população é fundamental.

A participação de sociedades médicas e associações de pacientes na elaboração dos PCDT, por meio das consultas públicas, da participação na plenária e na discussão inicial sobre aspectos que o protocolo deve envolver (reunião de escopo), são mecanismos para garantir que o paciente seja ouvido.

Presidente da Casa Hunter, Antonie Daher, aponta o quanto a participação social tem transformado a inclusão dos raros no SUS. “A participação das associações nas consultas públicas para MPS IV e VI, com relatos sobre a evolução dos pacientes e os benefícios que a inclusão do tratamento traria, modificaram a recomendação inicial da Conitec, baseada em estudos clínicos”. Ele ressalta ainda que essa construção é conjunta, que os pacientes também devem ouvir especialistas e construir soluções conjuntas com o Governo. “A reunião de escopo, por exemplo, é uma grande iniciativa, nós pacientes ouvimos o que especialistas tem as nos dizer e especialistas escutam nossos relatos. O resultado são tratamentos que conseguem abarcar a complexidade que um paciente raro necessita, de forma multidisciplinar, garantindo melhor atendimento e qualidade de vida”.

Exemplo citado por ele, a Conitec analisou, no ano passado, duas enzimas para tratamento de pacientes com MPS IV e VI e recomendou, inicialmente, a não incorporação dos medicamentos ao SUS por não encontrar evidências suficientes que demonstrassem a eficácia das tecnologias. Entretanto, relatos dos pacientes e as contribuições científicas enviadas por especialistas alteraram essa recomendação, resultando na incorporação das enzimas, em dezembro de 2018. Além dessas, mais 4 PCDT para doenças raras estão também em elaboração e contarão com a participação social tanto nesse momento de construção do protocolo, como durante as consultas públicas, na avaliação do texto preliminar, são eles: Hemoglobinúria paroxística noturna, Colangite Biliar Primaria, Hidradenite Supurativa e Uveítes Posteriores Não-Infecciosas.

A participação da sociedade garante que diferentes olhares e vozes sejam incluídos, democratizando, assim, as escolhas, para a concretização de um sistema de saúde universal e a serviço de todos.

1 Domingues MF, Gilbert C e Gandelman D. Redes de tratamento e as associações de pacientes com doenças raras. Revista Ciência e Saúde Coletiva; 2018