Alerta de Monitoramento do Horizonte Tecnológico traz informações sobre medicamento para tratamento de hemofilia B

O Ministério da Saúde publicou o alerta de Monitoramento do Horizonte Tecnológico sobre o medicamento etranacogene dezaparvovec para o tratamento de Hemofilia B. A hemofilia é uma doença rara, de origem genética, hereditária, provocada pela deficiência de produção do fator VIII de coagulação (na hemofilia A) ou fator IX (na hemofilia B); no Brasil, estima-se que, de acordo com o relatório de 2021 da Federação Mundial de Hemofilia (FMH), a população com hemofilia é de 13,3 mil indivíduos.

Diferentes alternativas terapêuticas, incluindo terapias gênicas baseadas em vírus, vêm sendo estudadas como potenciais tratamentos para a hemofilia B, uma vez que o atual tratamento consiste na reposição do fator de coagulação deficitário, o que exige administrações intravenosas por toda a vida. Dentre as terapias gênicas em desenvolvimento para a doença está o etranacogene dezaparvovec, uma tecnologia capaz de modificar a capacidade das células do paciente em produzir o fator IX, a fim de reduzir a ocorrência de episódios de sangramentos.

Os pacientes com hemofilia B apresentam sangramentos espontâneos ou provocados, geralmente por pequenos traumas ou cirurgias. A ocorrência de sangramentos não controlados em órgãos críticos pode levar à morte, e sangramentos nas articulações e músculos resultam em incapacitação progressiva.

Apesar dos resultados promissores, segundo o alerta de MHT, deve-se considerar que as evidências disponíveis sobre a eficácia e segurança do medicamento ainda são escassas, recentes e provindas de ensaios clínicos com amostras pequenas e seguimentos relativamente curtos. O medicamento foi aprovado pelas agências europeia e americana, que entenderam que os benefícios superam os riscos. Ainda assim, novas evidências mais robustas deverão ser produzidas a partir do acompanhamento dos pacientes em uso do novo tratamento e poderão subsidiar futuras avaliações sobre a eficácia e segurança do uso do etranacogene dezaparvovec para o tratamento de Hemofilia B.

Leia aqui esta edição do alerta MHT.

Para que ocorra a oferta desse medicamento no SUS, o medicamento deve  ter registro na ANVISA;  preço de comercialização no país estabelecido  pela CMED e análise pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde (Conitec). Os relatórios de recomendação da Comissão levam em consideração as evidências científicas sobre eficácia, a acurácia, a efetividade e a segurança do medicamento, e também a avaliação econômica comparativa dos benefícios e dos custos em relação às tecnologias já incorporadas e o impacto da incorporação da tecnologia no SUS.

Atualmente no SUS está  disponível o manual de diagnóstico e tratamento de inibidor em pacientes com hemofilia congênita, publicado pela Secretaria de Atenção Especializada à Saúde em 2022. Além disso, foi aprovado, neste mesmo ano, um protocolo do Ministério da Saúde referente ao uso de fatores de coagulação para a profilaxia primária em caso de hemofilia grave, incluindo pacientes com diagnóstico confirmado de hemofilia B grave ou com nível de atividade de fator IX inferior a 2%.

O alerta de MHT não é um guia de prática clínica e não representa posicionamento do Ministério quanto à utilização das tecnologias em saúde abordadas.