SUS atende mais de 300 crianças com medicamento para forma mais grave de Atrofia Muscular Espinhal

O SUS tem atendido mais de 300 crianças com a forma mais grave de Atrofia Muscular Espinhal (AME) desde que o Ministério da Saúde (MS) incorporou o nusinersena para o tipo I da doença, em 2019. Dados de acesso e utilização do medicamento, o primeiro para AME tipo I incorporado no SUS, aparecem em um relatório de monitoramento publicado recentemente. A tecnologia foi incorporada pelo MS após passar por avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), ocasião em que se estabeleceu o prazo de três anos para acompanhamento dos resultados após a implementação no Sistema Único de Saúde. Entre as informações levantadas, o número de pacientes que utilizaram a terapia a cada ano, preços de aquisição e impacto orçamentário observado, bem como o perfil epidemiológico dos pacientes que fazem uso do tratamento (região de residência, sexo, idade dos pacientes).

A AME é uma doença rara, degenerativa, passada de pais para filhos e que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. Varia do tipo 0 (antes do nascimento) ao 4 (segunda ou terceira década de vida), dependendo do grau de comprometimento dos músculos e da idade em que surgem os primeiros sintomas.

Dados gerais
Entre 2019 a 2022, 306 pacientes das cinco regiões brasileiras e com idade predominante entre 0 a 2 anos receberam o nusinersena gratuitamente na rede pública de saúde, quando atendidos os critérios pelo paciente para acesso ao medicamento.

Além disso, a observação dos custos esperados comparados àqueles após a implementação revelam um gasto público inferior ao previsto para os primeiros anos da implementação do medicamento nesta população. Isso ocorreu tanto devido ao menor preço de aquisição do medicamento quanto ao menor número de pacientes tratados em relação às estimativas. No entanto, observa-se uma tendência crescente de usuários que acessam este tratamento ao longo dos anos, com 212 usuários atendidos em 2022.

A quantidade de usuários e de unidades farmacêuticas utilizadas a cada ano, conforme dados do Sistema de Informação Ambulatorial do SUS (SIA-SUS), também constam no relatório.

Acesse aqui o Relatório de monitoramento de tecnologias nusinersena para Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1.

Tratamento no SUS
Pacientes com AME contam com outras opções terapêuticas no SUS. Além do nusinersena e do risdiplam para o tratamento dos tipos I e II da doença, foi incorporado, em dezembro de 2022, o Zolgensma que amplia o acesso ao tratamento de pacientes com o tipo I. O tratamento medicamentoso no SUS é realizado a partir do diagnóstico, conforme critérios estabelecidos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), e se mantém pelo tempo em que o paciente se beneficiar do seu uso. O PCDT de AME foi recentemente atualizado. Saiba mais aqui.

Futuras avaliações de tecnologias
Com a ampliação do uso do nusinersena para os pacientes com AME tipo II em 2021, e a recém incorporação no SUS de novos tratamentos para a doença, como o risdiplam e o Zolgensma, o monitoramento constante desses indicadores poderão ajudar no planejamento das ações em saúde e também no acompanhamento dos investimentos relacionados à aquisição destes insumos aos usuários do SUS.