Pacientes com CLN2 ganham Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas e garantem tratamento no SUS

Pacientes com Lipofuscinose Ceroide Neuronal tipo 2 (CLN2) agora contam com Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para o tratamento da doença no SUS. O documento foi publicado pelo Ministério da Saúde (MS) nesta terça-feira (4) e traz informações sobre via de administração do medicamento alfacerliponase, incorporado após avaliação e recomendação favorável da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). O tema também foi pauta de audiência pública convocada pelo MS. Até então, não havia tratamento específico para a CLN2 no SUS, nem PCDT sobre a doença. O cuidado em saúde oferecido buscava a redução dos sintomas e o apoio às necessidades do paciente.

A CLN2 é uma doença grave, neurodegenerativa e fatal, caracterizada por mutações genéticas. O paciente enfrenta, entre outros sintomas, o comprometimento do sistema nervoso central, com o agravamento de crises convulsivas. Os PCDT incluem recomendações de condutas clínicas, medicamentos, produtos e procedimentos nas diferentes fases evolutivas da doença ou do agravo à saúde, e visam a garantir as melhores práticas para o diagnóstico, tratamento e monitoramento dos pacientes tratados no SUS.

Acesse aqui o PCDT da Lipofuscinose Ceroide Neuronal tipo 2.

O texto do novo PCDT esclarece que a alfacerliponase é aplicada por via intracerebroventricular. Para receber o tratamento adequado, o paciente precisa passar por um procedimento para colocação de um implante (implante intraventricular de bomba de infusão de fármacos), tecnologia já disponível no SUS.

A Lipofuscinose Ceroide Neuronal tipo 2 pode ser considerada uma doença ultrarrara. Estima-se que a CLN2 acometa 1 a cada 50 mil pessoas em todo o mundo. Saiba mais aqui.