Consultas públicas para inclusão de medicamento e atualização de protocolo para tratamento da AME recebem contribuições até outubro

Estão em consulta pública (CP) no site da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) as propostas de incorporação do medicamento onasemnogeno abeparvoveque (zolgensma®️) e de atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes terapêuticas para a Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos I e II. As CPs recebem contribuições da sociedade até o dia 3 de outubro.

São quatro subtipos da AME, distintos conforme a idade de início dos sintomas. A incidência é de 1 caso para cada 6 mil a 11 mil nascidos vivos.

Onasemnogeno abeparvoveque

O medicamento foi avaliado pela Conitec para tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com AME do tipo I ou com até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2). A recomendação preliminar foi desfavorável à incorporação no SUS, em razão de incertezas quanto à eficácia da tecnologia em pacientes maiores de seis meses e na efetividade de longo prazo em comparação com outras alternativas terapêuticas já incorporadas no SUS. Também foram apontadas preocupações quanto à segurança do medicamento e incertezas relacionadas ao aspecto econômico. A tecnologia foi objeto de análise durante a 10ª Reunião Extraordinária da Comissão, em agosto. Na ocasião, discutiram-se aspectos como eficácia, segurança e avaliação econômica do medicamento.

Leia aqui o relatório inicial.

Para participar da consulta pública preencha o formulário de experiência e opinião ou o formulário de contribuições técnico científicas.

TRATAMENTO NO SUS

Os pacientes com AME tipos I e II contam com os seguintes medicamentos no SUS: risdiplam e nusinersena. O objetivo do tratamento é trazer melhorias para função motora e retardar a progressão da doença.

Além disso, há oferta de tratamento multidisciplinar, que visa melhorar a função respiratória e a motora, estimular o desenvolvimento infantil e as atividades de vida diária.

PCDT para AME

A proposta de atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes terapêuticas (PCDT) para a Atrofia Muscular Espinhal 5q Tipos I e II inclui no texto o medicamento ridisplam, incorporado em março deste ano após o surgimento de novas evidências, além da facilidade de uso em pacientes com escoliose avançada e do uso do medicamento fora do ambiente hospitalar no caso da AME tipo II. Também para este grupo foi estimada uma economia de recursos para o SUS.

Acesse aqui o texto.

Clique aqui e participe da consulta pública.

Informe MHT

A Secretaria-Executiva da Conitec publicou documento com informações sobre o Monitoramento do Horizonte Tecnológico (MHT) de medicamentos para o tratamento da AME. O informe foi elaborado a fim de orientar gestores, profissionais de saúde, usuários e comunidade científica sobre eficácia e segurança dos medicamentos identificados em fase de pesquisa e situação regulatória. O processo é fundamental para entender qual o potencial desses novos medicamentos, bem como dar previsibilidade de quando poderão estar disponíveis para uso no país.

Entre as tecnologias abordadas, seis estão em investigação: branaplan, piridostigmina, reldesemtiv, SRK-15, amifampridina, celecoxibe. Todas estão em fases iniciais de estudo. Até que se confirmem eficácia e segurança para os pacientes, essas tecnologias ainda terão de ser aprovadas pela Anvisa para uso nacional, ter preço estabelecido para comercialização no país, além de passar pela avaliação da Conitec para incorporação no SUS.

Acesse aqui o documento na íntegra.