Alerta de MHT traz informações sobre novo medicamento para tratamento de doença rara conhecida como nanismo

O Ministério da Saúde publicou o alerta de Monitoramento do Horizonte Tecnológico (MHT) sobre o medicamento vosoritida para o tratamento da acondroplasia, uma doença rara conhecida popularmente como nanismo. A doença, além da baixa estatura, pode provocar dor e deformidades físicas importantes que comprometem a qualidade de vida dos indivíduos afetados. A síndrome genética rara é responsável por mais de 90% dos casos de baixa estatura desproporcional, que atinge uma a nove indivíduos por 100 mil da população geral.

A tecnologia em saúde analisada foi registrada em 2021 na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) como produto novo, mas o fabricante ainda não solicitou avaliação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde (Conitec).

Para saber mais, acesse o Alerta de MHT.

O documento traz informações sobre sete estudos finalizados ou em andamento que avaliaram a eficácia e segurança da vosorotida, bem como as diferentes indicações de registro por agências reguladoras mundiais onde o mesmo já foi avaliado. No Brasil, a vosorotida foi indicada para o tratamento de acondroplasia (ACH) em pacientes a partir de 2 anos de idade e cujas epífises não estão fechadas (área do osso longo onde ocorre o crescimento ósseo).

De acordo com os estudos, o uso do medicamento apresentou melhora na mudança de altura no grupo tratado em relação ao grupo não tratado, sendo que o ganho de altura acumulado em dois anos de tratamento foi de 3,52 cm em comparação às crianças não tratadas. A vosorotida também se mostrou bem tolerada, em relação a ocorrência de eventos adversos. Estudo de extensão estão sendo desenvolvidos para avaliar ganho na qualidade de vida e outros desfechos, bem como avaliar o efeito dessa terapia na aceleração do crescimento dessas crianças durante a puberdade.

O preço do medicamento para comercialização do Brasil ainda não foi definido pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos, requisito imprescindível para a solicitação de avaliação de incorporação no SUS. Estima-se que o tratamento anual com o medicamento pode chegar a custar R$ 1 milhão de reais por paciente.