Informe de MHT aponta perspectiva para tratamento medicamentoso da Epidermólise Bolhosa

Um novo informe de Monitoramento do Horizonte Tecnológico (MHT) publicado nesta semana pelo Ministério da Saúde traz informações promissoras sobre medicamentos para o tratamento da epidermólise bolhosa (EB), doença genética, não contagiosa e que tem como principal característica a formação de bolhas e lesões na pele. O documento identifica avanços terapêuticos em desenvolvimento, uma vez que não existe, até o momento, um tratamento medicamentoso que mude o curso da doença. O que há disponível até então, são terapias voltadas para o controle dos sintomas e melhora da qualidade de vida de quem vive com essa condição. Espera-se que os resultados de novas tecnologias em desenvolvimento possam trazer um ganho de qualidade de vida através do alívio da dor e da diminuição do agravamento das lesões e infecções podendo, também, impactar na diminuição do estigma social vivenciado por esses pacientes.

A epidermólise bolhosa acomete tanto homens quanto mulheres e pode ocorrer em todas as faixas etárias. Qualquer traumatismo, ainda que leve, pode causar bolhas e deslocamento da pele. A dificuldade no diagnóstico impossibilita que os pacientes recebam tratamento rápido, agravando as lesões.

O informe elaborado apresenta nove tecnologias que se encontram na fase 2 ou 3 de pesquisa clínica. Tratam-se de agentes modificadores do curso da doença, terapias celulares e gênicas, colágeno recombinante e agentes químicos No entanto, apenas uma delas exibiu resultados mais avançados sobre eficácia, segurança e tolerabilidade. Trata-se de uma pomada tópica de diacereína 1% que apresentou resultados como fechamento completo da ferida-alvo de EB e melhora do prurido, da carga total da ferida corporal, entre outros aspectos.

Acesse aqui o MHT sobre medicamentos para o tratamento da epidermólise bolhosa.

Nenhum dos medicamentos citados nesse informe possui, até o momento, registro nas agências Federal Drug Administration (FDA), Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Além disso, para que ocorra a oferta desses medicamentos no SUS, é necessária a análise pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Os relatórios de recomendação da Conitec levam em consideração as evidências científicas sobre eficácia, a acurácia, a efetividade e a segurança do medicamento, e, também, a avaliação econômica comparativa dos benefícios e dos custos em relação às tecnologias já incorporadas e o impacto da incorporação da tecnologia no SUS.

Atualmente, a doença afeta cerca de 500 mil pessoas em todo o mundo, segundo estimativa da Organização Mundial da Saúde (OMS). São 19 casos para cada um milhão de nascidos. No Brasil, a Associação DEBRA Brasil identificou 802 pacientes, sendo 45% de crianças.

Em 2021, o Ministério da Saúde atualizou o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para EB com informações ampliadas sobre o tratamento não medicamentoso para a doença, com a complementação de algumas seções do protocolo, como a de curativos específicos e especiais. O tratamento da doença envolve, principalmente, medidas para proteger a pele dessas pessoas, evitando o atrito e a formação de novas lesões. Além disso, são indicados analgésicos e anti-histamínicos para controle dos sintomas.