Ministério da Saúde publica alerta de MHT sobre primeiro medicamento para tratamento de doença genética rara

O Ministério da Saúde publicou o alerta de Monitoramento do Horizonte Tecnológico (MHT) sobre o odevixibat, medicamento para colestase intra-hepática familiar progressiva. A doença rara ainda não tem tratamento medicamentoso específico. Essa é a primeira tecnologia para o tratamento, registrada em 2021 na Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos. No Brasil, o odevixibat ainda não possui registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O documento foi elaborado pelo Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto, da Universidade de São Paulo (NATS-HCFMRP/USP).

A colestase intra-hepática familiar progressiva compõe um grupo de doenças genéticas raras. Tem início na infância e mortalidade precoce quando se apresenta na forma grave. A doença interfere drasticamente no crescimento, desenvolvimento e na qualidade de vida desses pacientes e de seus familiares.

Mais informações estão disponíveis no documento, incluindo desempenho dos estudos clínicos. Acesse aqui.

O material não é um guia de prática clínica e não representa posicionamento do Ministério da Saúde quanto à utilização do medicamento odevixibat para o tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva.

O MHT é uma etapa específica no processo de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS), que tem como objetivo identificar tecnologias novas e emergentes e prever os impactos que essas possam causar no sistema de saúde. Nesse sentido, o MHT pode auxiliar o processo de incorporação, no que diz respeito à antecipação das demandas e a identificação de tecnologias que tenham custo financeiro viável para o SUS, mas também impacto favorável na prática clínica, na organização dos serviços e nos aspectos sociais e éticos associados à sua utilização.