Medicamento eculizumabe permanece como opção de tratamento para pacientes com doença rara no SUS

O Ministério da Saúde não irá excluir o medicamento eculizumabe para tratamento da Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) no SUS. Trata-se de uma doença rara das células sanguíneas que leva à destruição das hemácias, provocando anemia crônica, formação de coágulos na circulação sanguínea e insuficiência da medula óssea. A decisão vai ao encontro da recomendação feita pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec).

Na avaliação, a Comissão revisou as condições de incorporação estabelecidas em 2018 para a oferta do eculizumabe para a doença e o tema retornou ao Plenário para deliberação final na reunião de agosto deste ano. Na ocasião, optou-se pela revogação de condicionantes da portaria de incorporação da tecnologia, entre elas a que trata da negociação para redução significante de preço do medicamento.

Leia aqui o relatório final.

A HPN tem três características clínicas que variam de acordo com o curso da doença em cada paciente: ruptura das hemácias fora da circulação e dentro dos vasos sanguíneos, que dá origem às manifestações clínicas da doença, incluindo dificuldade para engolir, fadiga, disfunção erétil, insuficiência renal crônica, hipertensão pulmonar, anemia e urina vermelha; tendência à formação de coágulos sanguíneos nas extremidades do corpo e em outros locais, como o sistema venoso portal hepático, responsável pelo fluxo do sangue entre trato digestivo, baço, pâncreas, vesícula biliar e fígado; insuficiência da medula óssea, comum em algum grau em todos os pacientes mas que, em sua forma mais extrema, gera anemia crônica grave decorrente da redução da produção dos componentes do sangue.

No SUS, o tratamento é preconizado pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Hemoglobinúria Paroxística Noturna e varia de acordo com as manifestações clínicas da doença. O único tratamento curativo da HPN é o transplante de medula óssea. No entanto, existem alternativas terapêuticas que podem reduzir as complicações como o uso de corticoides, androgênio (hormônios), transfusão de sangue, imunossupressores (globulina anti-linfocitária e ciclosporina), anticoagulantes e eculizumabe. A transfusão de sangue e a reposição de ácido fólico e ferro são frequentemente necessárias.

Estima-se a ocorrência anual de 1,3 novos casos de HPN por 1 milhão de indivíduos. Há pouca informação epidemiológica sobre esta doença, não apenas pela raridade, mas também pela dificuldade de diagnóstico.

Tecnologia
O eculizumabe é um anticorpo monoclonal (proteína capaz de reconhecer e conectar-se a outra proteína) que reduz o rompimento das hemácias dentro dos vasos sanguíneos. Em pacientes com HPN, a perda de proteínas reguladoras e a ruptura das hemácias dentro dos vasos sanguíneos são bloqueadas pelo tratamento. Estudos indicaram aumento significativo na escala de saúde global dos pacientes e diminuição da fadiga. Quanto à segurança, o uso do eculizumabe apresentou baixa ocorrência de eventos adversos graves ou não graves. O medicamento também teve efeito positivo em eventos de trombose na HPN.

Perspectiva do Paciente
Na Perspectiva do Paciente, o participante ouvido pelos integrantes do Plenário afirmou que a utilização do eculizumabe representou melhora expressiva dos sintomas da doença (falta de ar, urina escura, fraqueza, febre alta, icterícia, dificuldade para se alimentar, dor intensa, chance de trombose) e da qualidade de vida, permitindo ter vida social ativa, trabalhar regularmente, praticar esportes e planejar a vida a longo prazo. Ele destacou a estabilidade do quadro clínico, a redução das internações e da necessidade de transfusão de sangue, bem como as repercussões sociais e psicológicas positivas para vida dos pacientes e dos seus familiares como principais benefícios do medicamento avaliado.

O participante também compartilhou a experiência de outros pacientes que apresentaram melhora do quadro clínico com o uso do eculizumabe. No entanto, em virtude da suspensão do uso do medicamento por dificuldade de acesso, desenvolveram complicações graves e, em alguns casos, foram a óbito. Na oportunidade, informou ainda que existem aproximadamente 540 pacientes com HPN atualmente no Brasil.

Saiba mais
A doença pode ser classificada em três subtipos, conforme quantidade de células da medula óssea e presença de quebra das hemácias: 1) HPN clássica: o paciente manifesta de rompimento de hemácias, mas níveis normais de células na medula óssea; 2) HPN na presença de Síndromes de Falência Medular: comumente relacionada à falência da medula óssea e à produção insuficiente de células do sangue na medula óssea; e 3) HPN-subclínica: os pacientes não têm evidência clínica ou laboratorial de rompimento de células sanguíneas ou de trombose.