Relatório de Reavalição Galsulfase no tratamento da mucopolissacaridose tipo VI

A galsulfase foi incorporada ao SUS em dezembro de 2018, como único medicamento específico disponível para o tratamento da mucopolissacaridose tipo VI, após recomendação favorável da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Diante da limitação de dados sobre a eficácia da tecnologia, a decisão de incorporação previu como condicionante seu uso ad experimentum, com reavaliação em 3 anos. Assim, este relatório visa a atualizar as evidências científicas de eficácia, efetividade e segurança da galsulfase para mucopolissacaridose tipo VI publicadas após a incorporação da tecnologia no SUS e apresentar o impacto orçamentário observado, comparando-o com a estimativa prevista para a incorporação.