Análise de segurança e eficácia de medicamentos sintéticos e semissintéticos novos e inovadores para fins de registro

A avaliação de segurança e eficácia engloba a gestão da avaliação, a análise da admissibilidade e a análise técnica, conforme estabelecido nas Boas Práticas de Avaliação (BPA) da Organização Mundial da Saúde (OMS). A Anvisa segue os princípios das BPA da OMS,  desta forma, espera-se que a avaliação considere o contexto, seja baseada em evidência, abrangente, integrada, identifique sinais, investigue e resolva problemas, faça uma análise crítica, seja bem documentada.

Espera-se ainda que seja realizada de forma oportuna, previsível, consistente, transparente, eficiente e com alta qualidade, tanto em relação ao conteúdo como à gestão.

A  avaliação de segurança e eficácia pode ser realizada paralelamente à avaliação da qualidade e juntas subsidiam a tomada de decisão sobre a concessão de registro de medicamentos novos e inovadores.

Na Anvisa, a unidade organizacional responsável pela avaliação da segurança e eficácia de medicamentos novos e inovadores, sintéticos e semissintéticos, entre outras atribuições, é a Gerência de Avaliação de Segurança e Eficácia (GESEF), da Gerência-Geral de Medicamentos (GGMED), conforme definido no Regimento Interno da Agência, aprovado pela Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 585, de 10 de dezembro de 2021 e atualizações.

A avaliação de segurança e eficácia é parte do processo de avaliação para o registro de medicamentos.

Informações sobre os procedimentos para instrução do processo, peticionamento, documentação necessária, acompanhamento e publicação do registro de medicamentos novos e inovadores podem ser consultados em Registro de Medicamentos Novos e Inovadores.

Os checklists estão disponíveis para utilização e peticionamento de novos processos e podem ser acessados no Sistema de Consulta de Assuntos de Petição. 

Desde 2014, como parte dos processos de aprimoramento de análise, com o objetivo de dar maior celeridade à análise técnica, a Gerência de Avaliação de Segurança e Eficácia (GESEF) analisa os relatórios dos estudos não clínicos e clínicos (avaliação de segurança e eficácia) enquanto a Gerência de Avaliação da Qualidade de Medicamentos Sintéticos (GQMED) analisa os relatórios técnicos de produção e documentação de qualidade relacionados às petições de registro de medicamentos sintéticos e semissintéticos, entre outros aspectos.

Para possibilitar a análise concomitante de diferentes partes da petição, a empresa solicitante deve protocolar os aditamentos de acordo com códigos de assuntos correspondentes após 10 dias do protocolo da petição principal. Para a avaliação de segurança e eficácia, deve ser utilizado um dos seguintes códigos de assunto:

• 12218 - GESEF - MEDICAMENTO NOVO - Documentação para avaliação de segurança e eficácia - registro de medicamento novo 

• 12219 - GESEF - MEDICAMENTO INOVADOR - Documentação para avaliação de segurança e eficácia - registro de medicamento inovador 

A documentação deve ser apresentada preferencialmente no formato CTD, utilizando-se o código e checklist de acordo com a categoria regulatória e via de desenvolvimento pretendida.

Para verificação da necessidade de outros aditamentos para o registro de medicamentos novos e inovadores, sugere-se consultar a página “Registro de Medicamentos Novos e Inovadores”.

A não apresentação de documentação obrigatória e imprescindível para a análise técnica ensejará o indeferimento da petição, sem emissão de exigência, conforme estabelecido no item II do parágrafo 2º do artigo 2º da RDC 204/2005 e de acordo com o PARECER nº 00016/2023/CCONS/PFANVISA/PGF/AGU da Procuradoria Federal junto à Anvisa, que concluiu que “a ausência de documentação obrigatória na petição inicial enseja o indeferimento do pedido de registro ou de renovação de registro de produto sujeito a vigilância sanitária”. 

A concessão do registro de um medicamento é embasada no racional de que os benefícios conhecidos e potenciais do medicamento, quando usado para diagnosticar, prevenir ou tratar a doença ou condição clínica identificada, superam os riscos conhecidos e potenciais do medicamento. Na análise da solicitação de registro, a Anvisa considera as evidências científicas disponíveis para fazer uma avaliação da relação benefício-risco.

Essas evidências podem ser provenientes de várias fontes, incluindo, mas não limitado a ensaios clínicos nacionais e internacionais, dados de eficácia e segurança em modelos animais e dados de estudos in vitro. A Anvisa também deve avaliar a qualidade e a quantidade das evidências disponíveis, considerando o conhecimento científico no momento da avaliação da solicitação de registro.

A análise de segurança e eficácia para fins de concessão de registro de um novo medicamento é uma avaliação individualizada, pautada na interpretação de evidências científicas e na avaliação de benefício-risco do medicamento. Portanto, o processo de tomada de decisão regulatória considera os dados de eficácia e segurança disponíveis, a coerência entre estes dados, o balanço dos benefícios e dos riscos do medicamento diante do contexto terapêutico da indicação alvo e as incertezas inerentes a qualquer ensaio clínico.

A avaliação é realizada de acordo com as Boas Práticas de Avaliação, seguindo a regulamentação, guias e demais orientações técnicas vigentes.

O Parecer Público de Avaliação de Medicamento (PPAM) é um documento disponibilizado na página de Consultas da Anvisa após a aprovação ou reprovação do pedido de registro de um medicamento ou produto biológico, com o objetivo de dar transparência à avaliação técnica, incluindo a avaliação de segurança e eficácia e à decisão da Anvisa sobre o registro de medicamentos e produtos biológicos. 

Após a protocolização do pedido, o interessado poderá acompanhar o andamento de seu pedido, por meio do sistema de Consultas da Anvisa, no menu de  Situação de Documentos. A empresa poderá consultar a ordem de análise no menu Fila de Análise. 

A publicação do registro é feita no Diário Oficial da União (DOU).

Na página de Consultas, podem ser consultados a situação de registro de medicamentos, o Bulário Eletrônico e o Parecer Público de Avaliação de Medicamentos (PPAM), entre outras informações.