Anvisa atualiza situação sobre Elevidys em audiência pública

A atualização foi apresentada durante uma audiência na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados. De acordo com o representante da Anvisa, o gerente da Gerência de Sangue, Tecidos, Células e Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas (GSTCO) João Batista Júnior, o cenário atual ainda requer cautela acerca da segurança a eficácia de longo prazo do medicamento, diante das lacunas de informação existentes.  

A Anvisa confirmou na audiência que a empresa detentora do registro ainda não apresentou todos os dados previstos no Termo de Compromisso, que fazem parte do registro excepcional. O cumprimento do Termo de Compromisso é uma das condições para que as lacunas de informação sobre segurança e eficácia de longo prazo sejam respondidas e que o produto seja monitorado de forma eficiente.  

Em julho de 2025, a Anvisa publicou a suspensão temporária da comercialização e do uso do medicamento por meio da Resolução (RE) 2.813/2025. A medida foi adotada após o surgimento de novas informações internacionais relacionadas a eventos adversos graves (óbitos), especialmente casos de insuficiência hepática aguda.  

Desde a suspensão, a Anvisa também encaminhou uma série de exigências formais à empresa responsável pelo medicamento. Entre elas, estão a apresentação de dados consolidados de segurança com foco em insuficiência hepática aguda e análises detalhadas de causalidade dos casos reportados.  

No processo de análises dos dados disponibilizados dos casos de óbitos e de relatórios de todos os pacientes, inclusive pacientes na faixa etária de 4 a 7 anos que utilizaram o produto, notou-se importantes efeitos hepatotóxicos, exigindo medidas adicionais de segurança.  

Os dados apresentados na audiência indicam ainda que as informações disponíveis até o momento referentes ao monitoramento de pacientes após três anos de uso do Elevidys mostram uma tendência de queda dos marcos motores obtidos nos primeiros anos, que precisa ser tecnicamente investigada.  

O medicamento Elevidys foi registrado no Brasil em dezembro de 2024 em caráter excepcional, com exigência de apresentação posterior de dados complementares sobre eficácia e segurança. A aprovação ocorreu com base na Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021, que permite registros condicionais em situações específicas envolvendo terapias avançadas, doenças raras e cenários de elevada necessidade clínica ainda cercados por incertezas científicas.  

A Anvisa afirmou que tem tratado o processo do Elevidys com prioridade máxima desde a submissão do registro e que segue em diálogo com a detentora do registro para receber os dados pendentes e definir os ajustes necessários para uma avaliação mais completa dos riscos e benefícios do produto no país. 

Entenda

A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara que compromete progressivamente a musculatura, por impedir a produção adequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento dos músculos.   

No país, o Elevidys foi autorizado exclusivamente para tratamento da DMD e em pacientes deambuladores, ou seja: crianças que ainda mantêm capacidade de andar de forma independente ou com auxílio, com idade entre 4 e 7 anos, e que atendam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.  

Nos EUA, o produto chegou a ser suspenso e depois foi liberado. No Japão, o produto foi registrado em caráter excepcional, restrição de uso e com validade de 3 anos condicionada a apresentação de dados adicionais de segurança e eficácia. Já na Europa, o pedido de registro foi negado em razão das incertezas existentes.