Anvisa aprova novo medicamento para tratamento da doença de Fabry

Condição rara gera o acúmulo de gordura nas células e afeta órgãos como rins, coração e sistema nervoso

Nesta segunda-feira (5/10), a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento Elfabrio (alfapegunigalsidase). O produto é indicado para a terapia de reposição enzimática (TRE) de longa duração em pacientes adultos com um diagnóstico confirmado de doença de Fabry (deficiência de alfagalactosidase).  

A condição rara é uma doença genética lisossômica causada pela deficiência da enzima α-galactosidase A, resultando no acúmulo de globotriaosilceramida (Gb3) em diversos tecidos e órgãos. 

A doença é sistêmica e se manifesta com insuficiência renal, doença cardíaca, doença cerebrovascular, neuropatia periférica, perdas sensoriais, perda auditiva, lesões de pele típicas (angioqueratomas), distúrbios gastrointestinais, como diarreia e dor abdominal. 

Elfabrio funciona como um substituto de longa duração para essa enzima, a alfagalactosidase. O medicamento catalisa a quebra, ajuda a sua eliminação e contribui para prevenir a progressão de problemas cardíacos e da insuficiência renal. O produto é uma solução estéril para diluição, com frasco de 10 ml, aplicada por meio de infusão intravenosa. 

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