Anvisa atualiza informações sobre suspensão temporária do medicamento de terapia gênica Elevidys®

A Anvisa informa que a suspensão temporária do medicamento ELEVIDYS®, aprovado no Brasil para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes de 4 a 7 anos de idade, permanece em vigor enquanto estão sendo concluídas as análises técnicas complementares e as tratativas com a empresa Roche Farma Brasil, responsável pelo registro do produto no país.

A medida, publicada em 24 de julho deste ano por meio da Resolução RE 2.813/2025, foi adotada em caráter de precaução, após a notificação de três óbitos ocorridos em outros países com o uso de terapias gênicas que utilizam o mesmo vetor viral adeno-associado AAVrh74, presente no ELEVIDYS®.

Embora esses casos não tenham ocorrido na população aprovada para uso do medicamento no Brasil, os eventos levantaram preocupações sobre o risco potencial de toxicidade hepática associada à tecnologia vetorial. A decisão da Anvisa está alinhada ao princípio da precaução e visa proteger os pacientes brasileiros, diante das incertezas científicas ainda em investigação.

Painel técnico e avaliação científica

Em 17 de outubro, a Anvisa promoveu um painel científico independente, reunindo seis especialistas brasileiros de reconhecido saber nas áreas de distrofia muscular de Duchenne, neurologia, genética e terapias gênicas.

O objetivo do painel foi auxiliar a Agência na avaliação do balanço benefício-risco do ELEVIDYS®, discutindo incertezas científicas identificadas e propondo medidas adicionais de redução e monitoramento de riscos.

Durante as discussões, foram reconhecidas algumas questões que deveriam ser ajustadas, relacionadas ao perfil de segurança hepática e à resposta imunológica ao vetor viral, que estão sendo tratadas pela Anvisa em conjunto com a Roche Farma Brasil. As discussões incluem revisões de protocolos clínicos, ajustes no plano de gerenciamento de risco e refinamento das estratégias de monitoramento de longo prazo para assegurar o uso seguro e responsável do produto no país.

Próximos passos

Em 18 de novembro de 2025, a Anvisa reuniu-se novamente com representantes nacionais e internacionais da Roche para discutir as medidas de adequação que estão sendo implementadas pela empresa em nível global e no Brasil.

 A Agência aguarda o envio formal das propostas de medidas adotadas pela empresa para atender as exigências da Anvisa que serão analisadas à luz das melhores evidências científicas disponíveis e dos dados de segurança e eficácia acumulados.

 Somente após a conclusão dessa avaliação técnico-científica será tomada decisão sobre a manutenção, alteração ou revogação da suspensão temporária do Elevidys® no Brasil.

Contexto regulatório

O ELEVIDYS® (delandistrogeno moxeparvoveque) é uma terapia gênica desenvolvida pela empresa norte-americana Sarepta Therapeutics e comercializada mundialmente pela Roche. O produto utiliza um vetor AAV não replicante que transporta uma versão reduzida e otimizada do gene da distrofina humana (proteína crucial para a estabilidade e integridade da membrana das fibras musculares), voltada à expressão proteica nos músculos esquelético e cardíaco.

A DMD é uma doença rara, progressiva e grave, que afeta cerca de 1 em cada 3.800 a 6.300 nascimentos do sexo masculino, sendo a forma mais comum de distrofia muscular infantil.

O registro sanitário do ELEVIDYS® foi concedido pela Anvisa em 2 de dezembro de 2024, por meio da Resolução RE 4.486/2024, em caráter excepcional e sob condições específicas de monitoramento, conforme a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021, que regulamenta o registro de produtos de terapias avançadas para doenças raras graves e com alternativas terapêuticas limitadas.

O uso clínico do medicamento no Brasil foi autorizado exclusivamente para pacientes deambuladores (que têm a capacidade de andar ou caminhar de forma independente ou com ajuda de um dispositivo) entre 4 e 7 anos de idade, com ausência de deleção nos éxons 8 e/ou 9, e sob protocolos de acompanhamento de longo prazo e farmacovigilância intensiva.

A Anvisa mantém um diálogo técnico contínuo com a Roche Farma Brasil, com outras autoridades sanitárias estrangeiras e com a comunidade científica internacional, a fim de garantir o acesso a informações atualizadas sobre os dados clínicos, as medidas de redução dos riscos e os resultados das investigações em curso.

Compromisso com a segurança dos pacientes

A Anvisa reforça que a proteção da saúde dos pacientes brasileiros é prioridade absoluta. Todas as decisões relacionadas ao ELEVIDYS® são tomadas com base em evidências científicas robustas, avaliação técnica multidisciplinar e transparência regulatória.

A retomada do uso clínico do medicamento no Brasil dependerá da conclusão das análises técnicas e da validação das medidas de redução dos riscos que estão sendo atualmente discutidas e implementadas.

Somente após a confirmação da segurança, em conformidade com o marco regulatório nacional, a Agência poderá autorizar a reintrodução do produto no mercado.

A Anvisa continuará informando a sociedade sobre os desdobramentos do caso por meio de seus canais oficiais de comunicação à medida que surgirem novas informações relevantes sobre o caso. A Agência reforça seu compromisso com a transparência, a segurança dos pacientes e o uso responsável de terapias gênicas.