ULTOMIRIS® (ravulizumabe): novas indicações

Nome do produto

ULTOMIRIS® (ravulizumabe)

Empresa

ALEXION SERVIÇOS E FARMACÊUTICA DO BRASIL LTDA

Categoria

Inclusão ou Modificação de Indicação Terapêutica

Indicação

Novas indicações terapêuticas:

Miastenia Gravis generalizada (MGg)

Ultomiris® (ravulizumabe) é indicado no tratamento de pacientes adultos com MGg positivo para anticorpo anti-receptor de acetilcolina (AChR) com sintomatologia remanescente apesar de pelo menos uma terapia imunomoduladora.

Ultomiris® (ravulizumabe) é indicado no tratamento de pacientes com um peso corporal de 10 kg ou acima com síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa) não tratados anteriormente com inibidor do complemento ou que receberam eculizumabe por no mínimo 3 meses e possuem evidência de resposta a eculizumabe

Indicação já aprovada: Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN)

Ultomiris® (ravulizumabe) é indicado para o tratamento de pacientes adultos com hemoglobinuria paroxistica noturna (HPN):

• em pacientes com hemólise com sintoma(s) clínico(s) indicativo(s) de alta atividade da doença.

• em pacientes clinicamente estáveis após terem sido tratados com eculizumabe por no mínimo os últimos 6 meses.

Publicação no DOU

30/01/2023

Mais informações

A Miastenia Gravis (MG) é definida como uma doença autoimune da junção neuromuscular que tem como principal característica a fraqueza muscular intermitente (melhora com o repouso e piora com o exercício ou ao longo do dia), podendo a fraqueza ser limitada a grupos musculares específicos (músculos oculares, faciais, bulbares) ou generalizada.

A aprovação da nova indicação terapêutica do medicamento Ultomiris® (ravulizumabe) é baseada nos resultados do estudo clínico de Fase 3 ALXN1210-MG-306 que avaliou a segurança e a eficácia de ravulizumabe administrado por infusão intravenosa (IV), no tratamento de pacientes adultos com Miastenia Gravis generalizada (MGg) positivo para anticorpo anti-receptor de acetilcolina (AChR) com sintomatologia remanescente apesar de pelo menos uma terapia imunomoduladora.

Os resultados do estudo ALXN1210-MG-306 mostraram que na semana 26, os pacientes tratados com ravulizumabe apresentaram alterações médias estatisticamente significativas em relação ao baseline nos escores de Atividades da Vida Diária com Miastenia Grave - MG-ADL (-3.1 vs. -1.4; p < 0.001) e Miastenia Grave Quantitativa - MGQ (-2.8 vs. -0.8; p < 0.001) se comparado aos pacientes tratados com placebo. A melhora nos escores de MGADL e MGQ ocorreram a partir da primeira semana nos pacientes tratados com ravulizumabe e se mantiveram até a semana 26 e no período de extensão aberto do estudo até a semana 52.

O perfil de segurança do ravulizumabe no tratamento de pacientes com MGg avaliado no estudo ALXN1210-MG-306 foi consistente com o perfil de segurança já conhecido de ravulizumabe. Não foram identificados novos sinais de segurança para o ravulizumabe no estudo ALXN1210-MG-306.

A Síndrome Hemolítico-Urêmica atípica (SHUa) é uma doença rara e grave frequentemente relacionada a um componente genético e que resulta da hiperativação da via alternativa do complemento. A Síndrome Hemolítico-Urêmica é classificada como atípica quando a etiologia da doença não está relacionada à presença de bactérias produtoras de shiga-toxina, deficiência de cobalamina, presença de streptococci ou outras infecções (como influenza A H1N1 e HIV).

A aprovação da nova indicação terapêutica do medicamento Ultomiris® (ravulizumabe) é baseada nos resultados dos estudos clínicos de Fase 3 ALXN210-aHUS-311 (realizado em população adulta com SHUa) e pelo estudo ALXN210-aHUS-312 (realizado em população pediátrica com SHUa) que avaliaram a segurança e a eficácia de ravulizumabe administrado por infusão intravenosa (IV), no controle da atividade da Síndrome Hemolítico-Urêmica atípica (SHUa) em pacientes adultos (≥ 18 anos) e adolescentes (12 a < 18 anos de idade) não tratados anteriormente com inibidores de complemento. Os resultados do estudo ALXN1210-aHUS-311 (população adulta) mostraram que 30 (53,6%) de 56 pacientes (IC 95%: 39,6%, 67,5%) atingiram Resposta de MAT Completa durante o Período de Avaliação Inicial de 26 semanas; e no estudo ALXN1210-aHUS-312 (população pediátrica), 14 (77,8%) dos 18 pacientes (IC 95%: 52,4%, 93,6,5%) atingiram Resposta de MAT (microangiopatia trombótica) Completa durante o Período de Avaliação Inicial de 26 semanas. No Período de Extensão dos estudos, a proporção de pacientes adultos atingindo Resposta de MAT Completa aumentou de 54% para 61% e a de pacientes pediátricos aumentou de 78% para 94%, indicando uma resposta sustentada ao tratamento com ravulizumabe. O perfil de segurança do ravulizumabe na população com SHUa avaliado nos estudos ALXN1210-aHUS-311 e ALXN1210-aHUS-312 foi consistente com o perfil de segurança já conhecido de ravulizumabe. Não foram identificados novos sinais de segurança para o ravulizumabe nos estudos ALXN1210-aHUS-311 (pacientes adultos) e ALXN1210-aHUS-312 (pacientes pediátricos)

As novas indicações foram priorizadas de acordo com RDC Nº 204/2017