Onpattro (patisirana sódica): novo registro
Indicado para o tratamento de adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina com polineuropatia.
Nome do produto | |
Empresa | Specialty Pharma Goiás Ltda. |
Categoria | Registro de medicamento novo |
Indicação | ONPRATTO é indicado para o tratamento de adultos com amiloidose hereditária mediada por transtirretina (amiloidose hATTR) com polineuropatia. |
Publicação no DOU | 26/02/2020 |
Mais informações | A amiloidose hereditária mediada por transtirretina é uma doença multissistêmica autossômica dominante, rara e com risco à vida, causada por mutações no gene da TTR. Mutações no gene da TTR levam à desestabilização da proteína tetramérica de TTR e à dissociação das subunidades da TTR em dímeros e monômeros mutantes e do tipo selvagem (wt) que subsequentemente se desdobram e formam fibrilas e placas amiloides no sistema nervoso periférico, no coração e no trato gastrointestinal. É uma doença que ocorre em adultos. As manifestações cardinais da amiloidose hATTR são polineuropatia e cardiomiopatia. A patisirana-LNP é uma terapêutica de RNA de interferência (RNAi) de primeira classe. É uma formulação estéril compreendendo 2 mg/mL do princípio ativo patisirana (ALN-18328), um RNA de pequena interferência (siRNA), visando o RNA mensageiro (RNAm) da TTR wt e mutante, e quatro excipientes lipídicos em tampão aquoso. |