Livmarli® (Maralixibate): novo registro

Nome do produto 

Empresa

BIOPAS BRASIL PRODUTOS FARMACEUTICOS LTDA.

Categoria

Registro de medicamento novo (novo IFA) – via de desenvolvimento completo

Indicação

Livmarli é um inibidor do transportador de ácido biliar ileal (IBAT) indicado para o tratamento de prurido colestático em pacientes com síndrome de Alagille (ALGS) com idade igual ou superior a 2 meses.

Publicação no DOU

A síndrome de Alagille (SA), displasia arteriohepática, atresia biliar intra-hepática ou síndrome da pobreza de ductos biliares intra-hepáticos, é uma doença autossômica dominante com expressividade variável, sem predomínio de sexo e prevalência de 1:70.000 a 100.000 recém-nascidos. É causa importante de doença crônica hepática na infância e apresenta morbidade e mortalidade de 10 a 20%. As manifestações hepáticas variam desde colestase leve e prurido a progressiva falência hepática. A icterícia está presente na maioria dos pacientes no período neonatal e é considerado um dos piores na doença hepática crônica.

Na maioria dos casos, terapias médicas têm sido usadas para controlar os sintomas colestáticos e complicações, com eficácia limitada ou um perfil de segurança abaixo do ideal. Os tratamentos off label existentes são de suporte, com efeitos variados e principalmente temporários. Mais importante, nenhuma intervenção farmacológica demonstrou retardar ou prevenir a doença hepática progressiva e/ou a necessidade de transplante hepático.

A requerente solicitou priorização de análise em conformidade à RDC 205/2017, Cap II, Art. 4°, por se tratar de medicamento destinado ao tratamento de prurido colestático em pacientes com síndrome de Alagille (ALGS) com idade igual ou superior a 2 meses, considerada doença rara conforme dados apresentados pelo requerente.

O que é o Maralixibate?

Maralixibate é um medicamento que atua no trato alimentar e metabolismo, em especial no fígado e nas vias biliares. Sua classificação, pelo Código ATC é A05AX04 (maralixibat chloride).

Para que LIVMARLI ^® é indicado?

Livmarli é um inibidor do transportador de ácido biliar ileal (IBAT) indicado para o tratamento de prurido colestático em pacientes com síndrome de Alagille (ALGS) com idade igual ou superior a 2 meses.

Quais os benefícios que LIVMARLI ^® demonstrou nos estudos clínicos?

A eficácia do maralixibate em pacientes com ALGS foi avaliada em um estudo de 48 semanas. Foram incluídos trinta e um pacientes pediátricos com ALGS com colestase e prurido. Ressalta-se que a Síndrome de Alagille é uma doença rara, com dificuldade no recrutamento de pacientes. Foram observados redução dos níveis de ácidos biliares no sangue, bem como redução da gravidade do prurido na população global.

Quais os principais riscos associados a LIVMARLI ^®?

Nos estudos clínicos realizados, Livmarli levou ao risco de aumento de transaminases, aumento das bilirrubinas, reações adversas gastrointestinais (como diarreia crônica) e deficiências de vitaminas lipossolúveis.

Como LIVMARLI ^® deve ser usado?

Livmarli tem três tipos de apresentações, com seringas de 0,5 ml, 1 ml e 3 ml, a serem usadas de acordo com o peso da criança. As doses devem ser administradas às crianças 30 minutos antes das refeições ou durante as refeições, preferencialmente pela manhã.

LIVMARLI ^® já está disponível no mercado?

Embora o registro de Livmarli ^® já tenha sido concedido pela Anvisa, o medicamento estará apto para comercialização após a aprovação do preço máximo pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED). Porém, a decisão de quando o medicamento será comercializado é da empresa detentora do registro.

 A disponibilização do medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS) é condicionada à avaliação e recomendação de incorporação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC) e aprovação pelo Ministério da Saúde. Nem todo medicamento registrado na Anvisa é objeto de avaliação pela CONITEC e incorporação ao SUS