Marco regulatório para avaliação de segurança e eficácia

A regulação sanitária, incluído o registro de medicamentos nacionais e importados é prevista pela Lei nº 6360, de 23 de setembro de 1976, que dispõe sobre a Vigilância Sanitária de medicamentos, drogas, insumos farmacêuticos ativos e correlatos, cosméticos, saneantes e outros produtos, e determina que esses produtos só poderão ser industrializados, expostos à venda ou entregues ao consumo se registrados junto ao Ministério da Saúde.  

De acordo com a Lei nº 6360/76, o registro de drogas, medicamentos, insumos farmacêuticos ativos (IFAs) e correlatos, por terem características sanitárias, medicamentosas ou profiláticas, curativas, paliativas, ou mesmo para fins de diagnóstico, devem ser reconhecidos como seguros e eficazes para o uso a que se propõe, possuindo identidade, atividade, qualidade, pureza e inocuidade necessárias; devendo o produto dispor de amplas informações sobre a sua composição e uso, para avaliação e determinação de segurança e eficácia necessários, bem como apresentar, quando necessário, amostras para análises e experiências julgadas necessárias pelos órgãos competentes do Ministério da Saúde. 

O órgão competente para a concessão de registro de medicamentos no Brasil é a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), conforme definido pela Lei nº 9782, de 26 de janeiro de 1999.

• Resolução de Diretoria Colegiada (RDC) nº 948, de 12 de dezembro de 2024, dispõe sobre os requisitos sanitários para a regularização de medicamentos de uso humano.
• Resolução de Diretoria Colegiada (RDC) nº 753, de 28 de setembro de 2022, dispõe sobre o registro de medicamentos de uso humano com princípios ativos sintéticos e semissintéticos, classificados como novos, inovadores, genéricos e similares.
• Instrução Normativa (IN) nº 184, de 28 de setembro de 2022, dispõe sobre a definição dos assuntos disponíveis para o protocolo administrativo das solicitações de registro de medicamentos sintéticos e semissintéticos enquadrados como novos e inovadores.

• Resolução de Diretoria Colegiada (RDC) nº 73, de 02 de maio de 2016, dispõe sobre mudanças pós-registro, cancelamento de registro de medicamentos com princípios ativos sintéticos e semissintéticos e dá outras providências.
• Resolução de Diretoria Colegiada (RDC) nº 47, de 8 de setembro de 2009, estabelece regras para elaboração, harmonização, atualização, publicação e disponibilização de bulas de medicamentos para pacientes e para profissionais de saúde.
• Resolução de Diretoria Colegiada (RDC) nº 964, de 20 de fevereiro de 2025, estabelece os requisitos gerais para a realização dos Estudos de Degradação Forçada em medicamentos contendo insumos farmacêuticos ativos sintéticos e semissintéticos e define os parâmetros para a notificação, identificação e qualificação de produtos de degradação nestes mesmos produtos.

Outros atos normativos, guias e documentos relevantes podem ser consultados nas Bibliotecas temáticas de Medicamentos e Insumos Farmacêuticos.

A Anvisa é membro de vários fóruns de harmonização e convergência regulatória internacionais, tais como do The International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH). Desta forma, seu marco regulatório internaliza recomendações e compromissos semelhantes às demais autoridades reguladoras estrangeiras.

Os principais guias relacionados à avaliação de segurança e eficácia de medicamentos sintéticos e semissintéticos são:

• Guia para submissão de registro de medicamento sintético e semissintético novo ou inovador pela via de desenvolvimento completo. Guia nº 59, de 2023 (versão 1).
• Guia para submissão de registro de medicamento sintético e semissintético novo ou inovador pela via de desenvolvimento abreviado Guia nº 60, de 2023 (versão 1).
• Guia para submissão de registro de medicamento sintético, semissintético e radiofármaco baseada em literatura científica. Guia nº 61, de 2023 (versão 1).
• Guia para a condução de estudos não clínicos de toxicologia e segurança farmacológica necessários ao desenvolvimento de medicamentos, 2013 (versão 2).
• Guia para Avaliação de Segurança e Eficácia de Medicamentos Sintéticos e Biológicos: Desfechos para estudos clínicos de medicamentos oncológicos. Guia nº 3, de 2019 (versão 1).
• Guia para Avaliação Não-clínica para Produtos Farmacêuticos Anticancerígenos. Guia n 27, de 2019 (versão 1).
• Guia de Boas Práticas para estudos de dados de mundo real. Guia nº 64/2023 (versão 1).
• Guia para Registro de novas Associações em Dose Fixa, de 2010 (versão 1).
• Guia de Submissão Eletrônica de Texto de Bula, de 2014 (versão 5).
• Guia sobre a organização do Documento Técnico Comum (CTD) para o registro e pós-registro de medicamentos. Guia nº 24, de 2019, versão 1. - Documento de Perguntas e respostas sobre o Guia 24/2019;

Mais informações sobre outros guias e sua correlação com os atos normativos podem ser acessadas nas Bibliotecas temáricas de Medicamentos e Insumos Farmacêuticos.

Ressalta-se que o guia é um instrumento regulatório não normativo, que expressa o entendimento da Anvisa sobre as melhores práticas com relação a procedimentos, rotinas e métodos considerados adequados ao cumprimento de requisitos técnicos ou administrativos exigidos pelos marcos legislativo e regulatório da Agência. O guia tem caráter recomendatório e não vinculante, sendo, portanto, possível o uso de abordagens alternativas ao disposto no guia, desde que compatíveis com os requisitos relacionados ao caso concreto.

Os guias são elaborados de acordo com o os atos normativos relacionado aos processos regulatórios em questão e seguem o estabelecido na Portaria nº 162, de 12 de março de 2021, que dispõe sobre as diretrizes e os procedimentos para melhoria da qualidade regulatória na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).