Anvisa divulga resultado do edital de chamamento para desenvolvedores de produtos de terapia avançada para o SUS

A Anvisa publicou, no dia 29/11/2022, um edital de chamamento com o objetivo de selecionar desenvolvedores nacionais para participar de um projeto-piloto de cooperação técnica regulatória para o desenvolvimento de produtos de terapia avançada (PTAs) de interesse do Sistema Único de Saúde (SUS).

Foram submetidos à Agência, por empresas e instituições de pesquisas do país, dez projetos de desenvolvimento de produtos de terapia avançada de relevância para a saúde coletiva brasileira, colocando o Brasil na linha de frente das pesquisas de desenvolvimento na América Latina.

Destaca-se que os produtos de terapia avançada, considerados medicamentos especiais e a nova fronteira biotecnológica da medicina, são baseados em genes, tecidos ou células e podem oferecer opções de tratamento inovadoras para os pacientes. 

Resultados

Foram selecionados dois projetos de desenvolvimento de produto de terapia avançada, seguindo as diretrizes do Edital de Chamamento 17/2022. Veja as instituições públicas e os produtos selecionados:

Neste primeiro modelo de projeto-piloto, foram selecionados os dois projetos de pesquisa e desenvolvimento de produto de terapia avançada acima descritos, em estágio mais avançado para entrar em fase de estudos clínicos, conforme previsto no edital e considerando a restrição no quadro de pessoas da Anvisa. A partir dos resultados promissores da experiência regulatória a ser adquirida nesse projeto-piloto e da melhoria da infraestrutura da Agência, poderá ser aberto um novo edital para a cooperação técnica regulatória, a fim de acelerar o desenvolvimento e o acesso de outros produtos de terapia avançada de interesse ao Sistema Único de Saúde.

Todos os desenvolvedores de produtos que submeteram a intenção de participar do projeto-piloto foram devidamente informados sobre os resultados da seleção e de que a Anvisa está à disposição para a ordinária discussão e avaliação de todos os ensaios clínicos com produtos de terapia avançada investigacional que serão desenvolvidos no Brasil, para fins de comprovação de segurança, eficácia e qualidade, conforme prevê a RDC 506/2021.

Projeto-piloto

O principal objetivo da Agência na implantação do projeto-piloto é promover suporte regulatório aprimorado e intensificado aos desenvolvedores nacionais de PTAs de natureza pública, de forma a facilitar e acelerar o processo de desenvolvimento desses produtos. Para isso, são utilizadas e experimentadas ferramentas regulatórias disponíveis e inovadoras para controle de riscos, avaliação de benefícios e comprovação de segurança, eficácia e qualidade dos PTAs. A premissa é a busca por estratégias de otimização para o alcance de altos padrões de segurança, eficácia e qualidade dos produtos investigacionais, para atender as necessidades dos pacientes brasileiros em tempo oportuno. Já a perspectiva é de impulsionar o desenvolvimento e a aprovação dessas terapias avançadas de forma ágil, ampliando as oportunidades e criando um mercado competitivo.

A Anvisa e os patrocinadores selecionados implementarão ações regulatórias estratégicas para acelerar o processo de desenvolvimento dos produtos em questão, podendo utilizar:

a)      reuniões periódicas para discussões de dados e documentos antes da submissão regulatória oficial;

b)      propostas para submissão contínua de documentos e dados;

c)      apresentações técnicas específicas em reuniões dinâmicas para discussão de dúvidas, exigências, modificações substanciais, emendas aos protocolos de ensaios clínicos, monitoramento de eventos adversos etc.;

d)      discussões em conjunto com a equipe de farmacovigilância da Anvisa na avaliação de estratégias de gerenciamento de riscos e vigilância pós-registro;

e)      realização de inspeções preliminares de boas práticas de fabricação (BPF) e de boas práticas clínicas (BPC), em parceria com a Vigilância Sanitária local; e

f)       outras medidas regulatórias necessárias ao processo avaliativo ágil e oportuno.

O Comitê de Assessoramento Técnico (CAT) de Terapias Avançadas e os especialistas ad hoc (indicados para esta finalidade) da Rede Nacional de Especialistas em Terapia Avançada (Reneta) irão colaborar com a Anvisa neste processo intenso de avaliação de riscos e benefícios cruciais ao desenvolvimento de produtos terapêuticos inovadores.

Cabe ressaltar que a responsabilidade pelo desenvolvimento do produto é do patrocinador, de acordo com os requisitos da RDC 506/2021, cabendo à Agência a avaliação regulatória do processo de desenvolvimento do produto investigacional e a aprovação para uso do produto de terapia avançada pela população, bem como o monitoramento e a fiscalização pós-registro do produto. 

Produtos de terapia avançada

Os produtos de terapia avançada já são realidade para muitos pacientes com doenças graves ou doenças raras, sem alternativas terapêuticas, e compreendem os produtos de terapia gênica, terapias celulares e engenharia tecidual.

A Anvisa registrou cinco produtos de terapia gênica para o tratamento de doenças raras e doenças oncológicas (https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/sangue/terapias-avancadas/produtos-registrados) até a presente data.

Além disso, mais de 26 ensaios clínicos com PTAs investigacionais estão sendo conduzidos no Brasil após a avaliação e a anuência da Agência (https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/sangue/terapias-avancadas/ensaios-autorizados).

O Brasil tem se destacado na América Latina devido à adequada infraestrutura científica e regulatória para compor estratégias de pesquisa e desenvolvimento, ensaios clínicos nacionais e multicêntricos internacionais de alta tecnologia. Neste cenário inovador, é fundamental e necessária a aplicação de elementos regulatórios de segurança, eficácia e qualidade dos produtos terapêuticos, desde o início do processo de desenvolvimento. A recente experiência brasileira e internacional tem demonstrado que estratégias de aproximação entre os desenvolvedores e os reguladores desde o início do desenvolvimento do PTA pode apresentar implicações positivas para o acesso aos produtos, fornecendo informações sobre os requisitos regulatórios aplicáveis e as estratégias empregadas na busca de dados científicos de comprovação de segurança, eficácia e qualidade.