Anvisa aprova registro de produto de terapia avançada para câncer
Trata-se de produto de terapia gênica à base de células modificadas geneticamente, para tratamento de câncer no Brasil.
Como funciona o Carvykti®?
As células T do paciente são coletadas no serviço de saúde especializado e enviadas para um centro de fabricação certificado, onde são geneticamente modificadas para incluir um novo gene que contém uma proteína específica (um receptor de antígeno quimérico – CAR) que direciona essas células T para atingir e matar células do câncer que apresentam um antígeno específico denominado BCMA – uma proteína encontrada nas células do mieloma. Isso leva à remoção de células que expressam BCMA, eliminando assim as células cancerígenas. Trata-se, portanto, de um tratamento personalizado.
Eficácia do tratamento e estudo clínico
A segurança e a eficácia do produto (ciltacabtageno autoleucel) foram avaliadas por meio de ensaio clínico multicêntrico com 97 pacientes com mieloma múltiplo recidivante (que reaparece algum tempo após o tratamento) ou refratário (resistente) que receberam pelo menos três linhas de terapia anteriores e que tiveram progressão da doença durante ou após o último regime de quimioterapia.
A eficácia foi estabelecida com base na taxa de resposta geral e na duração da resposta. A taxa de resposta global foi de 97,9%. Isso significa que 97,9% dos pacientes do estudo responderam positivamente ao tratamento, atendendo os parâmetros que medem a ausência de células cancerígenas e que apontaram situação clínica estável para os pacientes.
Entre os 95 pacientes que responderam positivamente, a duração mediana da resposta foi de 21,8 meses. Ou seja, os pacientes tiveram um período médio de 21 meses sem que houvesse indicação de retorno do câncer.
A Anvisa informa que em breve será divulgada a bula do produto, bem como serão divulgadas informações no portal da Agência sobre as bases técnicas para a aprovação do Carvykti® e será emitido o "Parecer Público de Avaliação do Produto de Terapia Avançada", após a ocultação de qualquer informação de natureza comercial ou confidencial.
Como foi a avaliação da Anvisa?
- Perfil de segurança e prova de conceito (dados de experimentos pré-clínicos).
- Perfil de segurança e de eficácia (dados de estudos clínicos realizados).
- Processo de obtenção do material de partida (células T do paciente) por metodologia padronizada de coleta e criopreservação.
- Produção em larga escala, com requisitos de qualidade e boas práticas de fabricação.
- Estudos de estabilidade e mecanismos de distribuição do produto no Brasil, bem como processos controlados de exportação do material de partida e importação do produto pronto para uso.
- Estratégias para orientações e precauções de cuidados especiais ao paciente.
- Mecanismos de monitoramento e gerenciamento de riscos após a administração do produto aos pacientes no Brasil e demais requisitos aplicáveis de farmacovigilância.