Anexos CP Conitec/SECTICS nº 80/2025 - Onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q em pacientes menores de dois anos de idade com mutações bialélicas

Órgão: Ministério da Saúde

Setor: MS - Coordenação de Incorporação de Tecnologias

Status: Encerrada - Resultado

Publicação no DOU:    Acessar publicação

Abertura: 02/10/2025

Encerramento: 21/10/2025

Contribuições recebidas: 91

Responsável pela consulta: Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação e do Complexo Econômico-Industrial da Saúde

Resumo

Anexos da Consulta Pública Conitec/SECTICS nº 80/2025 - Proposta de ampliação de uso do onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q em pacientes menores de dois anos de idade com mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I; ou mutações bialélicas no gene SMN1 e até três cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).

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