Acordo vai viabilizar oferta do Zolgensma para pacientes com AME no SUS

Após recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), o medicamento Zolgensma foi incorporado ao SUS para pacientes com AME tipo I, condicionado a um Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR). O custo médio do Zolgensma é de R$ 7 milhões. O acordo está vinculado ao desempenho da terapia no paciente, que será monitorado por uma equipe especializada. Essa é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para crianças de até 6 meses de idade que não estejam com ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.

Ao longo de 2023, a Subcomissão Técnica de Acesso Gerenciado, conduzida pelo Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde (DGITS/SECTICS/MS), discutiu detalhadamente a implementação do acordo. Com os subsídios da Subcomissão, o DGITS, em colaboração com a Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES/MS), avaliou estudos clínicos, discutiu com especialistas externos e construiu, em conjunto, os termos do documento. Para garantir a economia e a sustentabilidade do SUS, o Ministério da Saúde negociou com a Novartis um menor preço listado no mundo.

Antes da oferta de tecnologias para AME tipo I no SUS, crianças com a doença tinham alta probabilidade de morte antes dos 2 anos de idade.

A AME é uma doença rara que interfere na capacidade de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, responsáveis pelos gestos voluntários vitais simples do corpo, como respirar, engolir e se mover. Desde 2023, cerca de 34% das tecnologias incorporadas no SUS foram destinadas ao atendimento de pacientes com doenças raras. Hoje, 152 medicamentos são ofertados na rede pública de saúde. Entre 2022 e 2024, o número de consultas e exames ambulatoriais de pacientes com doenças raras mais que dobrou, passando de 29.806 para 60.298 registros no SUS.

Na prática

Os pacientes já podem ser acolhidos e realizar os exames preparatórios nos 28 serviços de referência para tratamento de AME no SUS. O Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas, que orienta como será feita a assistência desses pacientes, foi publicado no último dia 20. Com a assinatura do acordo, que é totalmente inovador no Brasil e na rede pública de saúde, será instalado um comitê para acompanhamento permanente dos pacientes que farão uso do medicamento de dose única. Para esta etapa, o Ministério da Saúde, em conjunto com a Novartis, prepara a qualificação das equipes desses centros para a realização da infusão. Todos os casos serão assistidos até que o processo seja concluído; o acompanhamento dos resultados será feito por cinco anos.

Os 28 serviços do SUS referência para a realização da terapia gênica para Atrofia Muscular Espinhal estão localizados em 18 estados: Alagoas, Bahia, Ceará, Distrito Federal, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.

ACR

O Acordo de Compartilhamento de Risco prevê o pagamento da terapia da seguinte forma: 40% do preço total, no ato da infusão; 20% após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20% após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar por, no mínimo, 10 segundos sem apoio); 20% após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados. Haverá cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.

Tratamento no SUS

Antes e durante a incorporação do medicamento, os pacientes não ficaram desassistidos. Para os pacientes fora da faixa etária aprovada para o Zolgensma, o SUS garante dois medicamentos gratuitos na rede pública para os tipos I e II da AME: nusinersena e risdiplam. Somente em 2024, foram dispensadas mais de 800 prescrições desses medicamentos, que são tratamentos de uso contínuo. No Brasil, doença rara é aquela que atinge menos de 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos, e estima-se que existam mais de cinco mil condições.

Com informações do Ministério da Saúde.