Consulta pública avalia atualização do tratamento para doença falciforme no SUS

O Ministério da Saúde abriu consulta pública sobre a proposta de atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Doença Falciforme (DF), doença genética e hereditária. A atualização do documento inclui duas tecnologias recentemente incorporadas ao SUS, a alfaepoetina e uma nova apresentação da hidroxiureia, além da ampliação de uso deste último medicamento para pacientes pediátricos a partir de 9 meses de idade. O texto do PCDT está disponível na íntegra e aberto para receber contribuições da sociedade até o dia 12 de junho. Interessados em participar, devem preencher o formulário de contribuições disponível aqui.

Apesar de estar presente em todo o território nacional em virtude da grande miscigenação e das migrações populacionais, a DF se manifesta principalmente na população negra (pretos e pardos) e sua maior prevalência ocorre nas Regiões Norte e Nordeste. Embora seja considerada a doença genética mais comum no Brasil, é considerada negligenciada, em virtude do pouco investimento em inovação e em políticas públicas voltadas para seu enfrentamento, decorrente do racismo estrutural e institucional. O Boletim Saúde da População Negra, publicado pelo Ministério da Saúde em 2023, aponta que há cerca de 100 mil brasileiros com a doença no país. A Bahia é o estado com maior incidência.

O texto em consulta pública contém recomendações acerca das manifestações clínicas e diagnóstico laboratoriais para diversas perspectivas da doença, além da inclusão dos três medicamentos, que atendem a três diferentes faces da doença falciforme.

Buscando atualizar e disponibilizar alternativas de tratamento eficazes, o MS publicou, em março deste ano, a portaria de incorporação de uma nova apresentação da hidroxiureia, em 100 mg, e da ampliação de uso da hidroxiureia para pacientes acima de 9 meses de idade – até então o medicamento estava disponível para pacientes acima de 2 anos. Esse medicamento atenua o processo inflamatório desencadeado pela doença, que traz impactos nos vasos sanguíneos e tecidos, resultando em crises de dor aguda.

A nova apresentação é uma demanda antiga para pacientes pediátricos e representa um grande ganho para este grupo. Até então o SUS ofertava cápsulas de 500 mg, o que exigia o fracionamento ou a manipulação da fórmula para ser fornecido a crianças, o que aumentava o desperdícios e os riscos de erros na dose. A recente incorporação da apresentação de 100 mg beneficiará os pacientes pediátricos, facilitando que o conteúdo da cápsula seja diluído em água e administrado nas quantidades necessárias de acordo com o peso da criança.

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) recomendou a inclusão deste medicamento após avaliá-lo em dois contextos distintos: para crianças de 9 a 24 meses com doença falciforme (SS, Sbeta0, Sbeta+ grave e SD Punjab) sem sintomas e complicações, e para pacientes com a mesma condição a partir de 9 meses de idade. Com isso, além de uma nova apresentação, a recomendação agora abrange todos os pacientes acima de 9 meses.

O texto traz, ainda, a alfapoetina, incorporada para o tratamento de pacientes com doença falciforme apresentando declínio da função renal e piora dos níveis de hemoglobina. O medicamento objetiva aumentar a produção pela medula óssea de glóbulos vermelhos.

A doença

Nas pessoas com DF, as hemácias (glóbulos vermelhos do sangue), que normalmente são redondas, assumem a forma de “meia lua” ou “foice” (daí o nome “doença falciforme”). Nesse formato, os glóbulos vermelhos não oxigenam o organismo de maneira satisfatória, o que causa os sintomas de cansaço excessivo e anemia.

As manifestações clínicas da doença falciforme podem afetar quase todos os órgãos e sistemas, ocorrendo a partir do primeiro ano e se estendendo por toda vida. As principais incluem: crises de dor, icterícia, anemia, infecções, síndrome mão-pé, crise de sequestração esplênica, acidente vascular encefálico, síndrome torácica aguda, ulcerações, complicações renais, oculares, dentre outras, incluindo complicações tardias relacionadas à sobrecarga de ferro secundária às transfusões.

Diagnóstico
O diagnóstico da DF é feito principalmente pelo Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN), por meio do Teste do Pezinho, quando é coletado sangue do recém-nascido para verificar a presença de várias doenças, incluindo a doença falciforme.

Crianças a partir dos quatro meses de idade, jovens e adultos que não passaram pela detecção da doença podem realizar o exame de sangue chamado eletroforese de hemoglobina, disponível no SUS. A eletroforese de hemoglobina também está inserida na rotina do pré-natal, que é garantido a todas as gestantes e parceiros.