Alternativa terapêutica específica para doença rara que atinge o sistema nervoso central é tema de alerta de monitoramento publicado pelo Ministério da Saúde

O alerta de Monitoramento de Horizonte Tecnológico (MHT) do medicamento inebilizumabe para o tratamento da doença do espectro da neuromielite óptica (DENMO) já está disponível para acesso. Trata-se de uma doença autoimune rara e inflamatória que atinge o sistema nervoso central, especialmente o nervo óptico, levando à perda de visão e incapacidades graves que podem levar à morte. O inebilizumabe é a primeira alternativa terapêutica específica para DENMO do subtipo AQP4-IgG sorologicamente positivo aprovada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O subtipo de DENMO AQP4-IgG sorologicamente positivo predominantemente acomete mulheres na faixa etária dos 40 anos. O tratamento visa prevenir surtos de DENMO e diminuir a incapacidade dos pacientes que convivem com a doença. Um diferencial dessa terapia imunodepressora é o efeito de longo prazo, possibilitando intervalos de administração de seis meses na fase de manutenção.

O documento publicado recentemente pelo Ministério da Saúde revela que foram identificados três ensaios clínicos, em andamento ou concluídos, com o objetivo de avaliar a eficácia e segurança do inebilizumabe no tratamento de pacientes adultos ou pediátricos com DENMO. Apenas um estudo disponibilizou resultados até o momento avaliando o inebilizumabe comparado ao placebo. Além de registro na Anvisa, o medicamento também recebeu registro das agências sanitárias americana (FDA) e europeia (EMA).

Durante muito tempo, a DENMO foi chamada de neuromielite óptica (síndrome de Devic) e era tratada como uma variável da esclerose múltipla. Os principais sinais e sintomas da doença incluem neurite óptica, mielite aguda, déficits motores e sensoriais, episódio de soluços inexplicáveis ou náuseas e vômitos. Até o momento, não há um esquema de tratamento da DENMO estabelecido em protocolos nacionais ou internacionais.

Resultados limitados

Mesmo com alguns resultados favoráveis à tecnologia para desfechos importantes na doença, deve-se considerar que as evidências disponíveis sobre a eficácia e segurança do inebilizumabe para o tratamento de pacientes com DENMO ainda são recentes e provindas de um único ensaio clínico randomizado, com resultados positivos restritos à população AQP4-IgG sorologicamente positiva. Até o momento, nenhuma agência de Avaliação de Tecnologias em Saúde internacional apresentou parecer sobre o uso do medicamento para esta indicação.

No SUS

Não há, até o momento, Protocolo Clínico Diretrizes Terapêuticas (PCDT) do Ministério da Saúde para essa doença. A despeito das evidências apresentadas para o inebilizumabe, para que ocorra a oferta desse medicamento no SUS, é necessária que haja demanda para análise pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Os relatórios de recomendação da Comissão levam em consideração as evidências científicas sobre eficácia, a acurácia, a efetividade e a segurança do medicamento, e, também, a avaliação econômica comparativa dos benefícios e dos custos em relação às tecnologias já incorporadas e o impacto da incorporação da tecnologia no SUS.